イングランドで多発性硬化症（MS）患者向けにファンプリジンがNHSアクセス可能に
長年の遅延を経て、イングランドの多発性硬化症（MS）患者が、試験で歩行能力の改善が示されたファンプリジンを国民保健サービス（NHS）で利用できるようになりました。
経緯とNICEの決定変更
元々はバイオジェン社製の「Fampyra」として開発されたファンプリジンは、費用対効果の観点からイングランドの医療技術評価機関NICEによって以前は却下されていました。しかし、ウェールズでは2019年、スコットランドでは2020年、北アイルランドでは2023年から既にNHSでカバーされていました。
NICEが決定を変更したのは、Fampyraの特許が失効し、より低価格のジェネリック医薬品が市場に登場したことで、費用対効果の計算が変化したためです。
対象患者と処方条件
MS協会によると、この1日2回の錠剤は、Expanded Disability Status Scale (EDSS) スコアが4-7のMS患者で、健康な腎機能を持ち、発作やてんかんの既往がない人に利用可能となります。MS協会はNICEの決定を「長年の不公平をようやく是正するもの」と歓迎しています。
アクセスの課題と制限
MS協会の政策・エビデンス責任者であるセリ・スミス氏は、イングランドには12万人以上のMS患者がおり、これまで多くが私費で薬剤を購入するか、全く利用できない状況にあったと述べています。彼女は、イングランドのMSサービスがファンプリジンを必要とする全ての患者に提供できるよう、必要な支援を受けることが不可欠だと強調しています。
ファンプリジンはあらゆる形態のMS患者に使用できますが、歩行速度の改善にのみ認可されています。そのため、歩行速度が改善しない場合、疲労などの他の症状に効果があったとしても、30日後に中止されます。これまでのMS関連の歩行困難への支援は、主に理学療法、歩行補助具、筋硬直を管理する治療が中心でした。
対象者と患者の声
初年度には、イングランドで約5,000人のMS患者が対象となると推定されています。これらの患者は、5メートル以上歩くことができず、主に車椅子に限定されている必要があります。
イーストボーン在住の65歳、MS患者のアイセン・スラックさんは、かつて私費でファンプリジンを使用していましたが、費用のため中止せざるを得ませんでした。「ファンプリジンは私によく効いているようでしたが、薬代が高額で、いつまでも続けることはできませんでした。歩行能力がかなり低下した今、NHSで再びファンプリジンを試したいです。歩行が改善すれば、私の生活は大きく変わるでしょう」と彼女は語っています。
元記事：As patents expire, fampridine is cleared for NHS use in MS