GSKのPD-1阻害剤Jemperli、直腸がんの術前治療としてFDAが加速承認
GSKのPD-1阻害剤Jemperli（ドスタルリマブ）が、直腸がんの術前治療薬としてFDAより加速承認されました。この承認により、化学療法、放射線療法、手術といった患者の日常生活に長期的な影響を及ぼす可能性のある標準治療を回避または遅延できる道が開かれます。
承認された適応と意義
対象: 治療歴のないステージIIまたはステージIIIの局所進行性で、ミスマッチ修復欠損（dMMR）または高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）変異を持つ直腸がんの成人患者に対する単剤療法。
既存治療の課題: 現在の標準治療（化学療法、放射線療法、手術）は、排便・排尿・性機能障害、二次がん、不妊、さらには永久的な人工肛門造設など、患者に長期的な影響を与える可能性があります。Jemperliはこれらの負担を軽減する可能性を秘めています。
臨床試験結果（AZUR-1試験）
今回の承認は、第2相AZUR-1試験の中間結果に基づいています。
持続的臨床的完全奏効率: 12ヶ月時点で47%を達成。
全奏効率: 79%。
治療後の状況: 治療を受けた154人の患者のうち、71%がJemperli単剤療法以降の追加治療を必要とせず、疾患進行も認められませんでした。
再発率: 追跡期間中央値2年以上において、奏効した患者からの疾患再発は報告されていません。
Jemperliの位置づけと今後の展望
初の承認: Jemperliは、米国でMSI-H/dMMR局所進行性直腸がんの成人患者に対して承認された最初で唯一の免疫療法です。GSKの最高科学責任者トニー・ウッド氏は、「この承認は新たな治療アプローチを提供し、これらの患者に対するより個別化されたケアに向けた重要な一歩となる」と述べています。
GSKの成長ドライバー: Jemperliは、子宮内膜がんやdMMR/MSI-H固形腫瘍における適応拡大により、GSKのオンコロジー事業の成長を牽引しています。今回の直腸がん適応の追加は、GSKが目標とするピーク時売上20億ポンド超、ひいては2031年までに年間売上高400億ポンド超の達成に貢献すると期待されています。
- 完全承認への道のり: 加速承認から完全承認への移行は、周術期Jemperliと標準治療を比較するAZUR-2試験の結果（2028年発表予定）にかかっています。
Colorectal Cancer Allianceの代表であるマイケル・サピエンザ氏は、「直腸がんに直面する人々は、病気の治療だけでなく、その後の生活についても心配しています。化学療法、放射線療法、手術を回避できる可能性は、患者とその家族にとって意味のある進歩です」とコメントしています。