米国でファーストインクラスの経口ナルコレプシー治療薬「Orzeyful」が発売
武田薬品は、米国で初の経口ナルコレプシー治療薬Orzeyful (oveporexton)を発売しました。これは、米国麻薬取締局（DEA）による迅速な審査を経て、薬物乱用・依存の可能性が低いとされるスケジュールIVに分類されたことを受けたものです。
ナルコレプシーの根本メカニズムを標的とする画期的な治療薬
本薬剤は、FDAによって8月に成人のナルコレプシータイプ1（NT1）の治療薬として承認されたオレキシンアゴニストであり、睡眠障害の根本的なメカニズムを治療する初の薬剤となります。1日2回服用の錠剤で、臨床試験では症状全般の改善が示されました。本薬の第3相試験の米国治験責任医師を務めたスタンフォード大学のEmmanuel Mignot教授は、Masashi Yanagisawa氏と共にナルコレプシーの根本原因がオレキシン欠乏であることを特定し、2026年のラスカー基礎医学研究賞を受賞しています。
市場投入と価格戦略
Orzeyfulは現在、処方箋に基づき、管理医療品の取り扱いに専門知識を持つAccredo Specialty Pharmacyを通じて米国全土で独占的に調剤されます。武田薬品によると、米国には約12万人のNT1患者がいると推定されています。武田はOrzeyfulを先月中国と日本でも発売しており、欧州でも承認申請を行っています。
価格設定は、割引やリベート適用前で全用量において1ヶ月分16,500ドル、年間約20万ドルとされており、アナリストの予測の中間値に位置します。これは、現在のNT1治療薬のトップセラーであるJazz PharmaのXywav（年間約142,000ドル、スケジュールIII）よりも約5万ドル高価です。アナリストは、Orzeyfulの価格設定と疾患修飾メカニズム、そしてより低い乱用リスク（スケジュールIV）が、武田の薬剤の急速な普及を促進し、ピーク時売上高が年間20億ドルから50億ドルに達すると予測しています。
なお、武田薬品はOrzeyfulを特発性過眠症（IH）向けには開発しておらず、IH向けには別のオレキシンアゴニストであるbalumorexton (TAK-360)を第2相試験で開発中です。
元記事：Rapid DEA review clears way for Takeda's narcolepsy launch