United Therapeutics、PAH治療薬ralinepagの承認申請を計画：第3相試験で良好な結果
United Therapeuticsは、第3相試験で良好な結果が得られたことを受け、肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療薬ralinepagの承認申請を年内に予定しています。
ralinepagの特性と臨床試験結果
ralinepagはプロスタサイクリン受容体作動薬であり、1日1回経口投与という利便性で、既存のPAH治療薬からの進歩を目指しています。プラセボ対照のADVANCE-OUTCOMES試験では、主要評価項目であるPAH悪化までの期間（死亡、入院、PAH悪化によるIVまたは吸入プロスタサイクリン療法、疾患進行、または不十分な長期臨床反応の複合）を延長し、プラセボと比較して55%の改善を示しました。
副次評価項目でも、臨床的改善の可能性が47%増加、6分間歩行距離（6MWD）の延長、心臓ストレス時に放出されるバイオマーカーであるNT-proBNPレベルの改善など、良好な結果が得られました。安全性プロファイルは既知のプロスタサイクリン関連有害事象と一致しており、新たな安全性シグナルは確認されていません。
PAHと市場競争
PAHは肺の血管狭窄により引き起こされる生命を脅かす疾患であり、主に血管拡張薬（エンドセリン拮抗薬、プロスタサイクリンアナログ）やPDE阻害薬で治療されます。PAH治療薬市場は競争が激しく、ralinepagの商業的潜在力は注目されています。
競合薬には、Johnson & Johnsonの1日2回投与のUptravi (selexipag)や、United自身の1日3回投与のOrenitram (treprostinil)といったプロスタサイクリン受容体作動薬があります。また、J&Jの1日1回経口投与のOpsynvi (macitentanとtadalafilの併用)や、承認されればralinepagにとって手強い競合となるMSDのWinrevair (sotatercept)（3週間に1回皮下注射）も存在します。
United Therapeuticsの展望
United Therapeuticsは、ralinepagが「最初で唯一の1日1回経口プロスタサイクリン」として、強力な受容体親和性と持続的な曝露により、長期的な有効性と疾患緩和効果を提供し、PAH治療の状況を再定義する可能性を秘めていると述べています。同社は今年後半にFDAへの承認申請を行う予定です。ralinepagの権利は、2018年にArena Pharmaから最大12億ドルで取得されました。
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元記事：United's PAH drug clears phase 3 trial, setting up filings