アセンディス・ファーマ、週1回投与型軟骨無形成症治療薬「Yuviwel」のFDA承認を取得
デンマークのアセンディス・ファーマは、同社の週1回投与型軟骨無形成症治療薬「Yuviwel（navepegritide）」が米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したことを受け、2024年第2四半期に米国での発売を計画しています。
Yuviwelの特性と作用機序
Yuviwelは、アセンディスの大型分子向け薬物送達技術を用いて開発され、2歳以上の軟骨無形成症の小児を対象として承認されました。この薬は、疾患の根本原因である線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）経路の過活動を阻害するC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の持続的な全身曝露を提供する初の治療法とされています。
市場の競争環境
現在、米国市場における軟骨無形成症患者向けのCNP薬は、バイオマリン社の「Voxzogo（vosoritide）」のみで、これは2021年に承認され、毎日皮下注射が必要です。Voxzogoは昨年、世界売上が9億2,700万ドルに達し、バイオマリンの主要な成長ドライバーとなっています。
Yuviwelの承認は、バイオマリンが開発中の持続型CNP候補「BMN 333」が第2/3相臨床試験を開始する前に、アセンディスに市場シェアを獲得する機会を与えます。また、協和キリンとBridgeBioが開発中の経口FGFR3阻害薬「インフィグラチニブ」も、第3相試験で有効性を示しており、今年後半に米国および欧州での販売申請が予定されており、将来的な競合となる可能性があります。
FDA承認の詳細とアセンディスの展望
FDAはYuviwelに迅速承認（accelerated approval）を付与しました。これは、有効性を確認するための追加試験を完了しながら、米国で発売できることを意味します。この承認は、年間成長速度（AGV）の改善を示した84名の被験者を対象とした第2b相ApproaCH試験に基づいています。
さらに、アセンディスは希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）も獲得しました。これにより、将来の製品のFDA審査期間を10ヶ月から6ヶ月に短縮できるほか、1億ドルから2億ドルで他社に売却することも可能です。
アセンディスの社長兼最高経営責任者であるヤン・ミッケルセン氏は、「Yuviwelが軟骨無形成症の治療を変革する可能性に自信を持っている」と述べ、患者コミュニティのニーズに応えるコミットメントを強調しました。
アセンディスによると、米国には約2,600人の軟骨無形成症の小児がいますが、現在治療を受けているのは約30%に過ぎません。同社は、Yuviwelが「忍容性、利便性、または効果の認識不足」を理由に既存の毎日投与療法を中止した患者や、未治療の患者の取り込みにより、治療薬市場を拡大する可能性を秘めていると見ています。
アセンディスは、Yuviwelの適応を2歳未満の乳幼児に拡大するための試験（reACHin）を実施しており、成人集団での試験も計画しています。Yuviwelは、アセンディスのTransCon薬物送達技術に基づく3番目のFDA承認製品であり、同社は、既存の成長ホルモン欠損症治療薬「Skytrofa」および副甲状腺機能低下症治療薬「Yorvipath」と合わせ、2030年までに50億ユーロ以上の売上を達成すると予測しています。
Yuviwelの欧州での規制判断は、2026年第4四半期に予定されています。