再発小児白血病に対するより穏やかな新治療法が生存率とQOLを向上
グレート・オーモンド・ストリート病院（GOSH）の研究により、再発した小児白血病に対するより穏やかな治療法が、生存率と生活の質（QOL）を向上させる可能性が示されました。この新しい治療法は、集中的な化学療法の必要性を大幅に減らし、再発白血病の小児における治療関連死を排除します。
UKALL Rel2020研究の概要
GOSHの医師が主導した「UKALL Rel2020」研究は、医学誌『Leukemia』に発表されました。この研究では、再発急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年患者が、著しく少ない集中的な化学療法で安全に治療できることが判明しました。
- 対象者: 2020年から2024年の間に、英国の小児がんセンター25施設から集められた1歳から24歳までの188人の小児および若年者。
- 治療プロトコル: 低強度の化学療法を行った後、免疫システムに白血病細胞を攻撃するよう指示する標的免疫療法であるブリナツモマブに移行。
治療成果
新しいアプローチは、以下の点で顕著な成果を達成しました。
- 寛解率: 92%
- 長期生存率: 3年後で82%（より集中的な従来の治療計画を受けた小児と同等）
- 治療初期段階での死亡: 患者は一人も死亡せず、専門家はこれを治療における大きな飛躍と評価しています。
小児ALLの現状と課題
ALLは小児がんの中で最も一般的であり、英国では年間約400件の新規症例が発生します。新規診断時の治癒率は高いものの、がんの再発は依然として大きな問題です。
GOSHの小児血液内科コンサルタントであるデビッド・オコナー医師は、「このアプローチは、再発がんの子供たちのためにより優しい治療法を開発する上で大きな一歩となる。治療の初期段階は伝統的に重大なリスクを伴っていた。低強度の化学療法を使用し、迅速にブリナツモマブに移行することで、効果を損なうことなく治療関連死を排除できた」と述べています。
ロミン・ウィンターズさんの事例
ロミン・ウィンターズさんは2歳でALLと診断され、18ヶ月後に再発しました。当時7歳だったロミンさんの両親は、骨髄移植か、低用量の化学療法とブリナツモマブの併用という選択肢を提示されました。彼らは「ブリナツモマブは未知のもので怖かったが、もし治療に反応しなくても他の選択肢が残るかもしれないと考え、また、より重度の化学療法よりも回復が早いだろうと思った」と語っています。
ロミンさんは初期に予想される副作用があったものの、その後はバックパックに入れたポンプで自宅でブリナツモマブの治療を受けることができました。数日後には兄弟と一緒にトランポリンで遊べるようになり、現在は治療を終え、ケモポートも除去されています。
NHSケアとしての提供
GOSHによると、この臨床試験は通常のNHSケアとして提供された点で他の試験とは異なり、その結果は現実世界の患者をより代表するものとなっています。