Mirum Pharmaceuticals、実験薬volixibatがPSC患者の重度掻痒を軽減
Mirum Pharmaceuticalsは月曜日、実験薬volixibatが、希少な肝疾患の一種である患者の重度掻痒（pruritus）を軽減し、中期段階試験の主要目標を達成したと発表しました。
臨床試験の詳細と結果
- この試験には158人の患者が参加し、volixibat（20 mgを1日2回投与）とプラセボを比較しました。
- 主解析の対象は中等度から重度の掻痒を持つ111人の患者で、軽度の掻痒を持つ47人は別途評価されました。
- 原発性硬化性胆管炎（PSC）は、胆管の炎症、瘢痕化、狭窄を引き起こし、胆汁鬱滞、肝臓損傷、そして肝不全に至る可能性があります。
- 主解析グループでは、volixibatがベースラインからの掻痒スコアを2.72ポイント減少させたのに対し、プラセボでは1.08ポイントの減少でした。これにより、プラセボ調整後の利益は1.64ポイントとなり、Mirumは結果が統計的に有意であると述べました。
治療薬としての可能性と今後の展望
- これらの結果は、volixibatがPSC患者における胆汁うっ滞性掻痒に対する初の治療薬となる可能性を裏付けるものだと同社は述べています。
- Evercore ISIのアナリスト、Gavin Clark-Gartner氏は「この結論は非常に明確で、試験は明らかに肯定的であり、データは期待通りである」とコメントしています。
- Mirumは、2026年夏に米国食品医薬品局（FDA）との事前申請会議を予定しており、2026年下半期には承認申請を行う計画です。
元記事：Mirum's Rare Liver Disease Drug Meets Main Goal in Mid-stage Study