Johnson & Johnson、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）治療薬「Imaavy」のFDA承認を発表
Johnson & Johnsonは、米国食品医薬品局（FDA）がImaavy (nipocalimab-aahu) を、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA） の治療薬として承認したことを発表しました。この承認は、コルチコステロイドで治療中または治療歴のある12歳以上の成人および小児患者が対象です。
wAIHAに対する初の特異的治療薬
FDAの優先審査を経て承認されたImaavyは、wAIHAの治療薬として安全性と有効性が具体的に証明された初めての治療法となります。wAIHAは、約8,000人に1人が罹患する稀で生命を脅かす自己抗体疾患です。この疾患では、病原性免疫グロブリンG（IgG）自己抗体が赤血球に付着して破壊し、重度の貧血、著しい疲労、罹患率と死亡率の著しい増加を引き起こします。
第2/3相ENERGY試験で有効性・安全性を確認
主要評価項目を持続的ヘモグロビン（Hgb）反応とした第2/3相ENERGY試験において、Imaavyの承認用量を受けた患者は、プラセボ群と比較して約3倍の患者が24週までに持続的なHgbレベルを達成しました。全体として、この治療群の患者は1週目でHgbが平均1g/dL増加しました。さらに、Imaavyは24週目でプラセボと比較してFACIT-Fatigueスコアが平均3.5ポイント高く、疲労の軽減を示しました。ENERGY試験におけるImaavyの安全性プロファイルは、全身型重症筋無力症（gMG）における既存の安全性プロファイルと一致していました。
Imaavyの2番目の適応症
今回の承認は、Imaavyにとって2番目の承認となります。Imaavyは2025年4月に、アセチルコリン受容体（AChR）または筋特異的キナーゼ（MuSK）抗体陽性の12歳以上の成人および小児患者におけるgMGの治療薬として米国で承認されています。
他のwAIHA治療薬の開発状況
wAIHAの治療薬としては、Hutchmedの経口Syk阻害剤sovleplenibが第2/3相試験で良好な結果を示し、中国での申請準備が進められています。また、SanofiのBTK阻害剤Wayrilz (rilzabrutinib) やZenas BioPharmaのCD19xFcγRIIb二重特異性抗体obexelimabも臨床開発中です。