アレクシオンのKlygefa、全身型重症筋無力症（gMG）治療薬としてEMAの肯定的意見を獲得
アストラゼネカの希少疾患部門であるアレクシオンは、全身型重症筋無力症（gMG）治療薬Klygefa (gefurulimab)について、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）から肯定的意見を得たと発表しました。このCHMPの勧告により、Klygefaは今後数週間以内にEUでの承認が設定される見込みです。
Klygefaは、アレクシオンがC5阻害剤クラスでの存在感を拡大するデュアルバインディングナノボディC5阻害剤です。この薬剤はすでに日本で販売承認されており、米国を含む他の市場での申請準備が進められています。
Klygefaの利便性と市場における位置づけ
アレクシオンは既にC5阻害剤クラスでSoliris (eculizumab)とUltomiris (ravulizumab)の2つの薬剤を販売しており、これらは静脈内輸液として投与されます。しかし、KlygefaはgMG患者自身が皮下注射で投与可能であり、週1回の在宅投与を提供します。
承認されれば、KlygefaはEUのgMG患者に対し、ArgenxのVyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase)やUCBのRystiggo (rozanolixizumab)といったFcRn阻害剤と並び、別の週1回の皮下治療選択肢を提供することになります。一部のアナリストは、Klygefaのピーク時売上高が最終的に10億ドル以上になる可能性を示唆しています。
その他のCHMP決定
CHMPは、Klygefaの肯定的勧告に加え、以下の新規医薬品についても支持を表明しました。
SFL Pharma
Gevalka (ensartinib)：ALK陽性進行非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者に対する一次治療用ALK阻害剤。
Sepalna (senaparib)：一次プラチナベース化学療法後に完全奏効または部分奏効を達成した進行性上皮性高悪性度卵巣がん、卵管がん、または原発性腹膜がん患者の維持療法用PARP阻害剤。
Corcept Therapeutics
Lifyorli (relacorilant)：プラチナ耐性上皮性卵巣がん、卵管がん、または原発性腹膜がんの治療薬として、パクリタキセルとの併用で、1～3回の先行全身治療レジメン後に使用。
Incyte
Povofortay (povorcitinib)：抗TNF薬で不十分な反応を示した、または不耐性・禁忌の成人における中等度から重度の化膿性汗腺炎（アクネインベルサ）用選択的JAK1阻害剤。
Zealand Pharma
Zeydovio (glepaglutide)：手術後の腸管適応期間後に安定している短腸症候群患者の治療用GLP-2アナログ。
Sanofi
- VaxRabeo：すべての年齢層の個人における狂犬病の曝露前および曝露後予防のためのワクチン。一部の狂犬病ワクチンには厳しい年齢制限があるため、VaxRabeoは緊急治療を簡素化する可能性を秘めています。