SobiのTryngolza、希少疾患「家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）」の新治療薬としてNHSでの使用を推奨
イングランドとウェールズの希少疾患である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の患者に対し、Sobi社のTryngolza（一般名：オレザルセン）がNICE（国立医療技術評価機構）によってNHSでの使用が推奨され、新たな治療選択肢が間もなく提供されることになります。
最終草案ガイドラインにおいて、この償還当局は、遺伝子検査でFCSが確定し、食事療法やスタチン、フィブラート系薬剤などの従来のトリグリセリド低下治療に十分な反応を示さない成人に対してTryngolzaを処方できると述べました。
既存治療薬Waylivraとの比較
Sobi社がIonis社からライセンス供与を受けているTryngolzaは、2020年にNICEがFCS患者で膵炎のリスクが高く、食事療法や他のトリグリセリド低下薬に十分な反応を示さない患者に推奨したAkcea社のWaylivra（一般名：ボラネソルセン）に次ぐ初の代替薬です。
両薬剤はapoC-IIIを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、同様の作用機序を持ち、同じ患者集団に提供されることになります。ガイドラインによると、Tryngolzaの費用はWaylivraと「同等かそれ以下」とされています。
また、両者には異なる投与スケジュールがあります。Tryngolzaは月に1回注射で投与されるのに対し、Waylivraは3ヶ月間週に1回注射し、その後は2週間に1回の投与が必要です。さらに、TryngolzaはWaylivraで認められている血小板の重度減少のリスクが低いとされており、Waylivraでは定期的な血液モニタリングが必要となる副作用です。
家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）について
FCSは遺伝性希少疾患群で、英国では110～120人が罹患していると推定されていますが、診断が過小評価されている可能性もあります。この疾患は血中のトリグリセリド値が非常に高くなることが特徴です。
FCS患者は、脂肪を分解する酵素がないか、酵素が正しく機能しないため、食事中の脂肪を避ける必要があります。この疾患は、認知機能障害、膵炎などの身体症状、精神的健康の悪化など、さまざまな症状を引き起こします。重症の場合には、永続的な臓器損傷や死に至ることもあります。
マンチェスター大学NHS財団トラストのコンサルタント医師兼内分泌学者であるHandrean Soran教授は、「FCSを抱える人々は幼少期から極めて高いトリグリセリド値を持っており、これが重度の反復性疼痛と予測不能で生命を脅かす可能性のある急性膵炎のエピソードを引き起こします」と述べています。「これまで、これを管理するための治療法は非常に限られていました。イングランドとウェールズのNHSを通じてオレザルセンが利用可能になることは、重要な前進となるでしょう。」
Sobi社は、カナダと中国を除く米国以外の地域でTryngolzaを商業化する独占的権利を有しています。この薬剤はヨーロッパではまだ導入段階ですが、米国ではIonis社にとって年間1億ドル以上の収益を上げています。
Sobi UKのゼネラルマネージャーであるSharon Hall氏は、同社が現在「NHS、臨床専門家、FCSコミュニティと協力し、この推奨の効果的な実施を支援し、適格な患者がこの新しい治療選択肢から恩恵を受けられるように努めている」と述べました。