EMA、慢性移植片対宿主病（cGvHD）治療薬Rezurockの販売承認を拒否
欧州医薬品庁（EMA）は、幹細胞移植後に他の治療法を試した12歳以上の慢性移植片対宿主病（cGvHD）患者を対象とした治療薬Rezurock（belumosudil）の販売承認申請を拒否する勧告を行いました。申請元のSanofi Winthrop Industrieは、この意見の再審査を15日以内に要求できます。Sanofiの幹部は、EUの患者にこの治療法を提供するため、EMAと引き続き緊密に協力していくと述べています。
cGvHDとは
cGvHDは、移植された免疫細胞がレシピエントの体を異物と認識し、その細胞を攻撃することで生じる合併症です。症状には、発疹、吐き気、嘔吐、腹部痙攣、下痢、黄疸などがあります。cGvHDの全生存率は42%ですが、進行性の場合は10%に低下します。ヨーロッパでは約41,000人がこの病気に罹患していると推定されています。
Rezurockの作用機序
Rezurockの有効成分はbelumosudilです。これは、臓器損傷につながる炎症に関与するRho関連プロテインキナーゼ2（ROCK2）という酵素を阻害することで作用し、ドナー細胞による臓器攻撃から体を保護することを目的としています。
承認拒否の主な理由
EMAの意見は、Sanofi Winthropが提出した156人のcGvHD患者を対象とした主要研究のレビューに基づいています。
EMAは、この研究が他の治療法と比較されていなかったこと、および患者がRezurockと並行して他の治療薬を服用できたため、その真の有効性を定量化することが困難であったと指摘しました。
さらに、初回治療として同薬を投与されたcGvHD患者を対象とした研究では、臨床的利益が示されなかったと付け加えています。
- EMAは当初、新たな治療法の緊急の必要性から条件付き販売承認を検討しましたが、同社が2030年4月以前に追加の有効性データを提供できないと予想されたため、これを見送りました。
Rezurockの現状
Rezurockは2019年10月17日にEMAから「希少疾病用医薬品」に指定されています。すでに米国、英国、カナダを含む20カ国でcGvHD治療薬として承認されています。