FDA、再発・難治性辺縁帯リンパ腫に対しCAR T細胞療法Breyanziを承認
米国食品医薬品局（FDA）は、成人における再発または難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）に対し、2ライン以上の全身療法後にlisocabtagene maraleucel (Breyanzi, liso-cel)を承認しました。liso-celは、MZLに対して承認された唯一のCD19指向性キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法となります。この承認はliso-celにとって5番目の適応症であり、CD19指向性CAR T細胞療法の中で最も多くの適応を持つことになります。
辺縁帯リンパ腫（MZL）とは
MZLは、非ホジキンリンパ腫（NHL）の緩徐進行性サブタイプであり、全NHL症例の約7%を占め、一般的に高齢者で診断されます。予後は概ね良好ですが、再発または難治性となった患者では、NHLがびまん性大細胞型B細胞リンパ腫に形質転換する可能性があります。
承認の根拠
liso-celの今回の承認は、単群試験であるTRANSFORM FL試験のMZLコホートに基づいています。このコホートには3ライン目以降の治療を受けた66名の患者が含まれ、以下の結果が示されました。
奏効率: 95.5%
完全奏効率: 62.1%
- 2年時点での奏効の持続性: 90.1%
安全性プロファイル
安全性に関して、MZL患者の76%でサイトカイン放出症候群（Grade 3以上は4.5%）が発現しました。主な神経系障害としては、頭痛（21%）、脳症（21%）、振戦（21%）、めまい（16%）、失語症（10%）が報告されています（Grade ≥ 3はそれぞれ1.5%）。また、過敏症反応、重篤な感染症、遷延性血球減少症、低ガンマグロブリン血症、二次性悪性腫瘍に関する警告も含まれています。
治療費用
1回治療あたりの費用は567,237.18ドルですが、BMS社によると、liso-celは商業保険および政府保険プログラムによって広くカバーされています。