FDAがvepdegestrantを承認：ESR1変異を有する進行性乳がん患者向け
米国食品医薬品局（FDA）は、vepdegestrant（Veppanu, Arvinas Operations）を、特定のER陽性、HER2陰性の進行性または転移性乳がん患者の治療薬として承認しました。
承認対象患者
この承認は、以下の条件を満たす患者に特化しています。
- FDAが承認した検査によってESR1変異が検出された患者。
- CDK4/6阻害剤を含む1ラインの内分泌療法を経験し、合計で1〜2ラインの内分泌療法後に病勢が進行した患者。
コンパニオン診断薬
FDAはまた、治療対象患者を特定するためのコンパニオン診断デバイスとしてGuardant360 CDxテストを承認しました。
承認の根拠：VERITAC-2試験
新規のヘテロバイファンクショナルプロテイン分解剤であるvepdegestrantおよびコンパニオン診断デバイスの承認は、ランダム化第3相オープンラベルVERITAC-2試験で示された有効性と安全性に基づいています。
- 全集団（624人のER陽性、HER2陰性患者）において、vepdegestrant経口投与群とフルベストラント筋注群の間で無増悪生存期間（PFS）に差は認められませんでした（ハザード比[HR], 0.83）。
- しかし、ESR1変異を有する270人の患者においては、vepdegestrant群でPFSが有意に延長しました（5ヶ月 vs 2.1ヶ月; HR, 0.57）。
- この集団における客観的奏効率は、それぞれ19%と4%でした。
- 全生存期間データはPFS解析時点では未成熟でした。
投与量と安全性情報
- Vepdegestrantは、病勢進行または許容できない毒性が生じるまで、推奨用量である200 mgを1日1回、食事と共に経口投与されます。
- フルベストラントは、サイクル1の1日目と15日目に投与され、その後は月1回投与されました。
- vepdegestrantの完全な処方情報には、QTc間隔延長および胚・胎児毒性に関する警告と注意事項が含まれます。
VERITAC-2試験の結果は、2025年の米国臨床腫瘍学会年次総会で発表され、同時にThe New England Journal of Medicineにも掲載されました。
元記事：Vepdegestrant Earns FDA Nod for ESR1-Mutated Breast Cancer