サイケデリック治療薬、早ければ今秋にも承認か：FDAが迅速承認経路を適用
うつ病および心的外傷後ストレス障害（PTSD）に対する初のサイケデリックベース治療薬が、早ければ今秋にも承認される可能性が出てきました。これは、FDAが後期臨床データに裏付けられた特定の薬剤に対する審査を加速する新たな経路を設けたためです。
ホワイトハウスの大統領令と国家優先バウチャー
ホワイトハウスの大統領令が精神疾患に対するサイケデリック薬の開発加速を求めたことを受け、FDAは3つの化合物に国家優先バウチャーを授与しました。この大統領令はまた、FDAの承認に際して、第3相研究を完了したサイケデリック薬がスケジュール1からスケジュール2または3へ移行できるよう、米国麻薬取締局（DEA）に迅速なレビューを指示しました。さらに、DemeRxのアルコール使用障害治療薬DMX-1001（サイケデリックなイボガインの一種）に対し、治験薬申請が認められました。
主要な候補薬とその進捗
優先バウチャーが与えられた3つの化合物は以下の通りです。
Compass PathwaysのCOMP360（合成シロシビン）: 治療抵抗性うつ病向けで、最も開発が進んでいます。FDAの画期的な治療法指定を受けており、第2b相試験で症状の統計的有意な減少が示され、現在2つの第3相試験が進行中です。
非営利団体Usona Instituteのシロシビン: 大うつ病性障害向けです。単一の第2相試験で効果が示されましたが、治療抵抗性うつ病ではない点が専門家から指摘されています。
- Transcend TherapeuticsのTSND-201（メチロン）: PTSD向けです。MDMAに類似する合成薬ですが、幻覚作用はありません。第2相試験（IMPACT-1）で迅速かつ統計的に有意な症状改善が示され、大塚製薬によるTranscend Therapeuticsの買収も発表されました。現在、第3相試験が開始されています。
FDA長官のマーティ・マカリー医師は、今夏から秋にかけて決定が下される見込みであり、治療は「監視下の臨床環境」で提供されると述べています。
未解決の課題と専門家の見解
精神科医たちは、これらの化合物が大きな可能性を秘めている一方で、投与方法、費用、保険償還、長期安全性、効果の持続性など、多くの未解決の課題を提起しています。トロント大学のロジャー・マッキンタイア医師は、FDAが患者が自宅で服用することを許可することはなく、投与時には1～2人の医療専門家が現場に常駐し、リスク評価および管理戦略が導入される可能性が高いと指摘しています。テキサス大学オースティン校のチャールズ・ネメロフ医師も、サイケデリック体験中に患者が経験する「非常に深遠な非日常的な効果」や「不快で苦痛なトリップ」のリスクを強調し、医療監督下の投与が不可欠であると同意しています。
ネメロフ医師は、サイケデリック薬が「精神医学における絶対的なゲームチェンジャー」となる可能性を秘めている一方で、「万能薬ではない」とも述べています。その有用性は「セットとセッティング」（患者の心構えと環境）によって決まり、どの患者がどのような状況で最も恩恵を受けるかはまだ不明です。
優先バウチャープログラムの詳細
FDAは、2025年6月にCommissioner’s National Priority Voucher (CNPV) プログラムを開始しました。このプログラムは、画期的な治療法、未充足の医療ニーズに対応する治療法、緊急の脅威に対処する治療法、あるいはより手頃な価格であるか、外国のサプライチェーンへの依存を減らすことができる治療法の審査期間を1～2ヶ月に短縮することを目的としています。FDAはこれまでに10件のバウチャーを発行し、6件の承認を行っています。
市場参入の先頭を走るCompass Pathways
専門家たちは、Compass PathwaysのCOMP360が最初に市場に投入される可能性が最も高いと見ています。COMP360の臨床試験は「適切で、十分に管理され、厳格な研究」であり、有望な結果と安全性が示されていると評価されています。Compassは、複数の臨床組織と治療提供に関する合意を締結し、展開の準備を進めています。
一方で、Usona Instituteのシロシビンは、研究が主要うつ病性障害に限定され、単一の第2相試験のみであることから、さらなる研究が必要であると指摘されています。PTSD治療薬であるTranscendのTSND-201は、有望な予備データを示していますが、第3相試験は始まったばかりで、完了は2027年後半の見込みです。
元記事：In Race to the First Psychedelic Approval, Who’s Leading?