MCO-010遺伝子治療、重度視力喪失患者に3年間の持続的な視機能改善を示す
ARVO 2026年次総会で発表された新たな研究によると、重度の視力喪失患者の網膜機能の一部を回復させるために合成的に設計された遺伝子治療が、3年間にわたり視機能の持続的な改善をもたらし、患者はテーブルの上の物体を識別したり、廊下を歩いたりできるレベルに達したことが示されました。
MCO-010治療の概要とメカニズム
この治療法MCO-010は、網膜色素変性症（RP）患者の休眠状態の網膜細胞に、多特性オプシンと呼ばれる光感受性タンパク質を注入するために設計されたものです。MCO-010は、遺伝子治療ベクターを用いて網膜の双極細胞に硝子体内注射で送達され、これは診療室で実施可能です。他の遺伝子治療が手術室での網膜下への配置を必要とするのと対照的です。
スタンフォード大学のVinit Mahajan医師は、MCO-010が異なる色の波長を検出するように設計されており、「この単一の設計されたオプシンが、人間の目の4つの天然オプシンの役割を果たしている」と述べました。対象となった患者は、「非常に低い視力」（手動弁または光覚の範囲、スネレン換算で20/1700から20/3000）でした。
REMAINフェーズ2b/3試験の3年間結果
REMAIN試験は、フェーズ2bのRESTORE試験の延長試験であり、RESTORE試験では1年後に高用量群で0.337 LogMAR、低用量群で0.382 LogMARの最良矯正視力（BCVA）の統計的有意な改善が見られました。
REMAIN試験の3年間結果では、高用量群で0.264 LogMAR、低用量群で0.453 LogMARのBCVA改善が示されました。一部の患者では、BCVAが6ライン改善しました。より良い視力と網膜の状態から治療を開始した患者、およびRP罹患期間が30年以下の患者がより良好な反応を示しました。BCVAの改善は、蛍光自己蛍光イメージングに基づく網膜形質導入と多特性オプシンの発現、および光干渉断層計で測定された網膜の菲薄化の減少と相関していました。
安全性と汎用性
安全性評価は1年後と3年後で類似しており、重篤な有害事象は報告されませんでした。軽度の眼内炎症は局所コルチコステロイドで成功裏に治療されました。硝子体内注射後、患者は炎症を抑えるために3週間の経口ステロイドを服用しました。
患者は、テーブル上の物体を識別したり、空間を移動したりする能力など、副次評価項目においても改善を示しました。Mahajan医師は、「これらの網膜が光受容体と網膜色素上皮細胞を失っていても、一部の細胞はまだ無傷であり、網膜回路の一部がまだ存在している」と説明しました。
MCO-010は「遺伝子非依存的（gene-agnostic）」であり、基礎となる遺伝子変異に関わらず、損傷した網膜色素上皮細胞を標的とします。これにより、網膜色素変性症だけでなく、加齢黄斑変性-地図状萎縮、スターガルト病、さらには光受容体を失った網膜剥離の一部など、重度の光受容体喪失を伴うあらゆる網膜疾患への応用が期待されます。
専門家の評価
コロンビア大学のStephen Tsang医師は、3年間のREMAIN結果は、「特に耐久性が網膜再生治療にとって重要な課題であるため」励みになると述べました。彼は、オプトジェネティクスの遺伝子非依存的な性質が、分子診断がない患者、承認された遺伝子特異的治療法がない変異を持つ患者、または光受容体救済がもはや実行不可能な段階にある患者にとって特に有望であると強調しました。
元記事：Gene-Agnostic Therapy Sees 3-year Gain in Severe Vision Loss