FDA、筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）におけるペンブロリズマブ・エンホルツマブ ベドチン併用療法の適応を拡大

FDA、筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）治療薬の適応を拡大

米国食品医薬品局（FDA）は、ペムブロリズマブ（Keytruda） または皮下投与型ペムブロリズマブ（Keytruda Qlex） とエンホルツマブベドチン（Padcev） の併用療法について、適応を拡大しました。

対象疾患: 根治的膀胱摘除術の適応となる筋層浸潤性膀胱がん（MIBC） の全成人患者。

治療法: 術前補助療法（ネオアジュバント）としてペムブロリズマブ併用療法を実施後、手術を経て、術後補助療法（アジュバント）として同療法を継続します。

重要な変更点: 以前はシスプラチンベースの化学療法が不適格な患者に限定されていましたが、今回の承認によりシスプラチン適格性に関わらず適用されることになりました。

承認の根拠となった臨床試験

この適応拡大は、第3相KEYNOTE-B15/EV-304試験の結果に基づいています。

試験デザイン: 以前に治療を受けていないMIBC患者808人を対象に実施されました。患者は以下の2群に無作為に割り付けられました。

ペムブロリズマブ併用群: 術前にペムブロリズマブとエンホルツマブベドチンを投与後、手術を行い、術後に再度ペムブロリズマブとエンホルツマブベドチンを投与。

対照群: 術前にゲムシタビンとシスプラチンを投与後、手術を実施。

主要評価項目（イベントフリー生存期間; EFS）: 試験は主要評価項目であるEFSを達成しました。

ペムブロリズマブ併用群では中央値が未到達であったのに対し、ゲムシタビン＋シスプラチン群では48.5ヶ月でした（ハザード比 [HR], 0.53; P < .0001）。

副次評価項目（全生存期間; OS）: ペムブロリズマブ併用療法は全生存期間（OS）も有意に改善し、死亡リスクを35%減少させました（HR, 0.65; P = .0029）。データ解析時点では、両治療群ともに中央値は未到達でした。

安全性プロファイル

ペムブロリズマブとエンホルツマブベドチンの併用療法の全体的な安全性プロファイルは、進行性尿路上皮がんにおける過去の研究と一貫しており、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。

ただし、各薬剤には既知の警告事項が含まれています。

ペムブロリズマブ: 免疫介在性有害反応、輸液関連反応、同種造血幹細胞移植の合併症、胚・胎児毒性など。

今回の申請は優先審査の対象となり、FDAの目標期日より約5週間早く承認されました。