サトラリズマブ（Enspryng）が甲状腺眼症（TED）向けに承認、初の在宅皮下投与治療薬に
2026年10月15日、FDAは成人甲状腺眼症（TED）患者向けにサトラリズマブ-mwge（Enspryng; Genentech社）を承認しました。これは、同社が「本疾患向け初の唯一の在宅皮下投与治療薬」と位置づけるものです。ロシュ社によると、サトラリズマブは臨床医によるトレーニング後、患者自身または介護者が投与可能です。
この承認は、フェーズ3 SatraGOプログラム（SatraGO-1およびSatraGO-2）のデータに基づいています。製造元によると、SatraGO-1は24週時点での主要有効性評価項目を達成しなかったものの、SatraGO-2では活動性TED患者において、プロプトーシス反応（サトラリズマブ群52.9% vs プラセボ群23.4%）および複視の軽減（サトラリズマブ群60.7% vs プラセボ群25.8%）において、統計的かつ臨床的に意義のある差が認められました。
サトラリズマブは、インターロイキン-6（IL-6）受容体に結合し、炎症に関与する主要なIL-6媒介シグナル伝達を阻害するように設計されたヒト化モノクローナル抗体です。当初は、稀な重篤な神経炎症性疾患である視神経脊髄炎スペクトラム障害向けに2020年に承認されていました。
甲状腺眼症（TED）治療における新たな選択肢の拡大
TEDは稀な疾患と考えられていますが（女性10万人あたり16人、男性10万人あたり3人と推定）、免疫学の最近の進歩により、利用可能な薬剤が拡大しています。メイヨークリニックのTEDクリニック所長であるマリウス・N・スタン医師は、「病気のメカニズムを理解することへの関心と、病態生理学的経路の特定の要素を標的とする薬剤を開発する能力との幸運な合流点」と述べています。
FDAは2020年にテプロツマブ（Tepezza, Amgen）を米国初のTED治療薬として承認しており、Amgen社もこの薬剤の皮下注射製剤を開発中です。また、2026年6月には、THRIVE試験の結果に基づき、ベリグロツグ-vvze（Lumvoa, Viridian）もTED治療薬としてFDAに承認されました。これらの新しい選択肢が利用可能になったことで、臨床医が患者に最適な治療法を選択するためのさらなる研究が必要であると指摘されています。
トシリズマブ（Actemra）のオフラベル使用に関する研究
ロシュ社の別の薬剤であるトシリズマブ（Actemra, Genentech）は、これまでTEDに対しオフラベルで使用されてきました。ある小規模な非盲検前向き研究の初期結果によると、一部の中等度から重度のTED症例において有効かつ概ね良好な忍容性を示しました。これは、トシリズマブのTEDでの使用に関する以前の報告と一致するものです。
この研究は、長年にわたり多くの患者の標準的な第一選択治療であったIVグルココルチコイド（GCs）治療後もTEDが持続する患者の選択肢を拡大することを目的としていました。研究では、活動性、中等度から重度、GC抵抗性のTED患者32名（ワルシャワ）と12名（ベオグラード）が、トシリズマブ8 mg/kgを4週間ごとに4サイクル静脈内投与されました。24週時点での結果では、ワルシャワコホートの62.5%（32名中20名）とベオグラードコホートの100%（12名中12名）が、眼科的複合反応の基準を満たしました。また、両コホートで同割合の患者が疾患特異的QOLの改善を報告しました。
有害事象はほとんどが軽度から中等度で自然に解決しましたが、1名の患者が2回目の投与後に不安定狭心症を発症し、研究から離脱しました。研究者らは、これは適切な患者選択と治療中の慎重なモニタリングの重要性を示していると強調しています。トシリズマブのTEDにおけるリスクとベネフィットを完全に評価し、他の生物学的製剤の中での役割を決定するためには、より大規模なランダム化比較試験が必要であるとしながらも、本研究の結果は、この薬剤のセカンドラインとしての役割を裏付ける「さらなる説得力のある証拠」を提供すると結論付けられています。