Rocket Pharma、ファンコニ貧血遺伝子治療薬RP-L102の米国申請を撤回
Rocket Pharmaは、ファンコニ貧血（FA）の治験段階にある遺伝子治療薬RP-L102（Fanskya/mozafancogene autotemcelとしても知られる）の米国での販売申請を撤回することを発表しました。これは、EUでの申請撤回に続くものです。
同社は今回の決定について、以前発表された「最も明確な規制および商業的経路を持つプログラム」に焦点を当てるための再編に続くものだと説明しています。この措置は「ビジネスおよび戦略的考慮事項」によるものであり、RP-L102の安全性や有効性プロファイルに関する懸念を反映するものではないと強調しています。Rocket Pharmaは今後、このプログラムに資源を投入せず、将来的に提携を通じて開発を進める可能性を検討するとしています。
ファンコニ貧血（FA）について
FAは、体の染色体修復システムが損なわれる遺伝性症候群です。これにより、骨髄が十分な健康な血液細胞を生産する能力を失い、貧血、感染症や出血のリスク、臓器奇形、がんのリスク増加を引き起こします。
- RP-L102の標的: 最も一般的なFAのサブタイプであるA型（FANCA遺伝子の変異による）。
- 治療メカニズム: FA患者の末梢血から採取した幹細胞を、レンチウイルスベクターを用いて機能的なFANCA遺伝子コピーを持つように改変します。
- 期待された役割: RP-L102は、ドナー細胞が骨髄に定着するための細胞傷害性前処置レジメンに伴う重大な毒性がある同種造血幹細胞移植（HSCT）に代わる初の選択肢として期待されていました。
Rocket Pharmaの今後の戦略
RP-L102の開発中止を受け、Rocket Pharmaは今後の焦点を以下のプログラムに移します。
- Kresladi (marnetegragene autotemcel): 重症白血球接着不全症-I（LAD-I）の治療薬。FDAに却下されましたが、今年後半に再申請される予定です。
- 事業再編: 従業員を30%削減し、AAV（アデノ随伴ウイルス）技術を用いた遺伝子治療に独占的に注力します。
- AAVパイプライン:
- RP-A501（ダノン病）：第2相試験中ですが、患者死亡に至る重篤な有害事象が調査中のため、FDAの臨床ホールド下にあります。
- RP-A601（PKP2不整脈原性心筋症）：第1相試験中。
- RP-A701（BAG3関連拡張型心筋症）：第1相試験中。