Vyvgart、アセチルコリン受容体抗体（AChR-Ab）血清陰性重症筋無力症（gMG）患者への有効性を示す
オランダのargenx社は、重症筋無力症（gMG）治療薬であるVyvgart（エフガルチギモド）のADAPT SERON試験において、良好なトップライン結果を発表しました。この結果は、gMG患者の約20%を占め、これまで治療選択肢がほとんどなかったAChR-Ab血清陰性患者に対してもVyvgartが有効であることを示しています。
重症筋無力症（gMG）と治療の現状
gMGは稀ながらも筋力低下、呼吸困難、嚥下障害、構音障害、視覚障害を引き起こす消耗性の自己免疫疾患です。現在、gMG治療市場は競争が激化していますが、多くの既存治療薬は、血液中にアセチルコリン受容体に対する抗体が検出される約80%の患者にのみ有効です。
AChR-Ab血清陰性患者のうち、約半数は抗MuSK抗体または抗LRP4抗体を持っていますが、抗LRP4抗体陽性患者や、AChR, MuSK, LRP4のいずれの抗体も検出されない「トリプル血清陰性」患者には、承認された治療選択肢がありませんでした。
ADAPT SERON試験の主要な成果
ADAPT SERON試験は、中国、中東、北米、ヨーロッパで実施された二重盲検多施設共同ランダム化比較試験で、119人のAChR-Ab血清陰性患者を対象としました。
- 主要評価項目を達成: Vyvgartはプラセボと比較して、MG-ADL（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living）総スコアにおいて「有意かつ臨床的に意味のある改善」をもたらしました。
- 安全性と忍容性: 本試験において、Vyvgartは良好な忍容性と安全性が確認されました。
治験責任医師であるジェームズ・F・ハワード・ジュニア博士は、「ADAPT SERON研究の結果は、VYVGARTが自己抗体状態に関わらず、gMG患者にとって標的を絞った効果的で安全かつ必要な治療法となる可能性を裏付けている」と述べています。
argenxは、このデータに基づき、年内に米国FDAに補足的生物製剤承認申請を提出する予定であり、これにより2026年または2027年までにこれらの追加患者へのVyvgartの承認が見込まれています。
元記事：Argenx poised to expand Vyvgart market off new phase 3 data