ロバート・ランガー氏、娘と新会社Soufflé Therapeuticsを設立
著名なバイオテック界の重鎮であるロバート・ランガー氏が、娘のスーザン・ランガー氏と提携し、新たな遺伝子サイレンシング企業Soufflé Therapeuticsを立ち上げました。マサチューセッツ州ウォータータウンに拠点を置くSouffléは、2億ドルのシリーズA資金を調達し、低分子干渉RNA（siRNA）医薬品の開発をミッションとして活動を開始しました。
Soufflé Therapeuticsの共同創設者と技術
ランガー氏は、MITの科学者であるダニエル・アンダーソン氏とブラッド・ペンテルート氏、そして元Alnylamの科学者で遺伝子医薬科学者のヴィクター・コテリアンスキー氏と協力してSouffléを設立。同社は、細胞特異的リガンドを用いて、”合理的に設計され、細胞膜を越えて標的に送達される”siRNAベースの医薬品に焦点を当てます。
Souffléはすでに35億ドル以上の資金調達と提携を確保しており、AbbVie、Amgen、Bayer、Novo Nordiskを含む複数の製薬グループとの提携が進行中です。
主要な開発分野と臨床試験計画
Souffléの初期の焦点は、その技術を骨格筋細胞と心筋細胞に適用することです。来年には、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）およびホスホランバン（PLN）遺伝子の変異を標的とする遺伝性心筋症のプログラムが臨床試験を開始する予定です。また、心不全および代謝性疾患についても研究を進めています。
SouffléはPolaris Partnersのアミール・ナシャット氏が率いており、スーザン・ランガー氏が最高事業責任者（CBO）を務めます。ロバート・ランガー氏は、「Souffléが取り組んでいることは特別だ。肝臓以外の細胞に遺伝子医薬品を送達し、それらが内部化されることを保証することは、薬物開発における長年の課題だったが、Souffléではこれが可能になった」と述べています。
その他のバイオテック企業の資金調達
過去数日間で、1億ドル前後の大規模な民間資金調達が5件発表されました。
Expedition Therapeutics（サンフランシスコ）: 1億6500万ドルを調達。COPD治療薬EXPD-101（フェーズ2準備完了の経口DPP1阻害剤）の臨床開発に充当。
Arthrosi Therapeutics（サンディエゴ）: 1億5300万ドルのシリーズEを追加調達。痛風および結節性痛風治療薬pozdeutinuradの進行中のフェーズ3試験を支援。
Nilo Therapeutics（ニューヨーク）: 1億100万ドルのシリーズAでデビュー。免疫活性化と炎症を調節するために迷走神経ニューロンと相互作用する薬剤を開発。
NanoPhoria Bioscience（イタリア・ミラノ）: 8350万ユーロ（約9700万ドル）のシリーズAでデビュー。イタリアのバイオテック史上最大の初回投資と報じられる。駆出率低下型心不全（HFrEF）治療薬NP-MP1（ペプチドベース）の初期臨床開発を資金提供。
- TORL BioTherapeutics: 9600万ドルのシリーズCを完了。プラチナ耐性卵巣がんのフェーズ2試験中のTORL-1-23（クローディン6標的抗体薬物複合体ADC）の開発に投入。2026年にはフェーズ3プログラム開始予定。