Intellia Therapeutics、主要遺伝子編集プログラムの治験を安全性懸念で中断し株価が急落
遺伝子編集専門企業Intellia Therapeuticsは、主要な二つのプログラムの一つである遺伝子編集治療薬nexiguran ziclumeran (nex-z)の第3相臨床試験を安全性懸念のため中断したと発表し、プレマーケット取引で株価が45%以上急落しました。
治験中断の詳細
- 対象疾患と治験名:
- 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス (ATTR-CM) 患者を対象とした国際MAGNITUDE試験
- 多発神経障害を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス (ATTR-PN) 患者を対象としたMAGNITUDE-2試験
- 中断理由: 患者1名が入院に至る肝臓関連の副作用が発生したため、投薬が一時停止されました。
- 患者の状態: 入院した患者は綿密な監視下で医療介入を受けており、肝臓トランスアミナーゼ酵素のグレード4上昇（急性肝不全の兆候となりうる生命を脅かすレベルの肝臓損傷を示す）および総ビリルビン値の上昇が確認されています。
会社の対応と戦略への影響
Intelliaは、この事象について専門家や規制当局と協議し、リスク軽減戦略を検討しています。同社は、患者の安全へのコミットメントに基づき、MAGNITUDEおよびMAGNITUDE-2試験への登録を一時的に停止する緊急措置を講じました。
nex-zは、ノーベル賞受賞者ジェニファー・ダウドナが共同設立したIntelliaの二つの後期段階プロジェクトの一つであり、同社は今年1月に従業員を4分の1以上削減し、他のすべてのR&Dプログラムを棚上げして、これら二つのプログラムに注力すると発表していました。同社は2027年に最初の商業製品発売を予測し、商業運営の構築を進めていました。
治験参加者数と薬剤の作用機序
- MAGNITUDE試験にはATTR-CM患者650名、MAGNITUDE-2試験にはATTR-PN患者47名が登録されており、約450名が既にnex-zの投与を受けています。
- このワンショット療法は、静脈内投与され、不安定化してアミロイド線維沈着を形成するトランスサイレチンタンパク質をコードするTTR遺伝子を不活性化するように設計されています。
財務状況
Intelliaの現金準備高は、今年の第2四半期末時点で約6億3000万ドルであり、2024年末の8億6200万ドルから減少しています。
元記事：CRISPR biotech Intellia plummets as trial paused for safety