Praxis Medicines、稀な小児てんかん治療薬の治験を早期中止し承認申請へ
Praxis Medicines社の株価は本日28%以上急騰しました。これは、同社が稀な小児てんかんに対する治験薬の試験を早期に中止し、承認申請の準備を進めていると発表したことによるものです。
Relutrigine (PRAX-562) のEMBOLD試験
経口薬relutrigine (PRAX-562) のEMBOLD試験は、SCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症（DEEs） の患者を対象としていました。データモニタリング委員会の助言に基づき、中間解析で明確な有効性が示されたため、試験は中止されました。
対象疾患と作用機序
SCN2AおよびSCN8Aは、ニューロンの発火に重要な役割を果たす電圧依存性ナトリウムチャネルをコードする遺伝子です。
これらの遺伝子の変異は、重度の発作、知的障害、自閉症などの症状を伴うDEEsを引き起こします。
- Relutrigineは選択的ナトリウムチャネルモジュレーターであり、これらの「機能獲得型変異」によって引き起こされるNaV1.2およびNaV1.6チャネルの持続的かつ異常な過剰興奮をブロックするように設計されています。
Praxisの社長兼最高経営責任者であるMarcio Souza氏は、「SCN2AおよびSCN8A DEEsは、患者に壊滅的な発作負荷を課すため、非常に高い死亡率を伴う悲惨な疾患であり、現在、承認された治療選択肢はありません」と述べています。また、「私たちの進展は、これらの子供たちとその家族のために設計された史上初の治療法を提供する上での重要なマイルストーンとなるでしょう」と続けました。EMBOLDのデータは、米国てんかん協会年次会議で発表される予定です。
今後の展開と企業価値
Praxis社の株価は1株あたり約240ドルに上昇し、同社の評価額は47.5億ドルを超えました。ボストンを拠点とするこのバイオファーマによると、FDAはすでにデータレビューと次のステップについて「今後数週間以内」に会議を行うことを確認しており、その後relutrigineの申請時期が決定される予定です。
その他の進捗
先月、Praxisは本態性振戦治療薬ulixacaltamideの第3相試験で「良好な結果」を報告しましたが、主要評価項目の変更について疑問の声も上がっています。同社はulixacaltamideの申請についてもFDAと良好な会議を持ち、来年初めに申請が行われる可能性があり、これによりPraxisは、2022年にうつ病治療薬が失敗した後、初の2つの商業製品を持つ道筋を得ることになります。