FDA、多発性骨髄腫治療薬に「国家優先バウチャー」を交付
TecvayliとDarzalex Fasproの併用療法が対象
米国食品医薬品局（FDA）は、Johnson & Johnsonに対し、多発性骨髄腫治療薬Tecvayliを基盤とする併用療法にCommissioner’s National Priority Voucher (CNPV)を交付しました。これは、Marty Makary委員長が導入した、わずか数週間での承認を可能にする物議を醸すパイロットプログラムの一環です。
MajesTEC-3試験で顕著な効果
このバウチャー交付は、MajesTEC-3試験で示されたデータに基づいています。試験では、BCMAxCD3二重特異性抗体Tecvayli（teclistamab）とCD38標的薬Darzalex Faspro（daratumumab）の併用が、再発/難治性多発性骨髄腫において標準治療を上回る効果を示しました。
この併用療法は、無増悪生存期間（PFS）と全生存期間（OS）の両方で有意な改善を示しました。
具体的には、これまでに1～3ラインの治療を受けた患者において、3年時点での病勢進行または死亡リスクを83%低減しました。
- 6ヶ月時点で病勢進行がなかった患者の90%以上が、その状態を追跡期間中維持し、これにより患者の生存に対する期待を「リセット」できる可能性があると研究者は述べています。
CNPVプログラムの目的と背景
CNPVプログラムは、重要な新治療薬をより迅速に患者に届け、必須医薬品の国内供給不足を解消することを目的としています。このTecvayli/Darzalex Faspro併用療法は、すでにFDAからブレークスルー指定を受けており、この制度における16番目のバウチャー受領となります。
Makary委員長は、「アメリカ国民により多くの治療法と意義ある治療を届ける使命を負っている。これは、潜在的に変革をもたらす治療法を積極的に特定することを意味する」と述べ、優れた試験結果を示した治療法に対しては迅速に行動する義務があると強調しました。
プログラムへの論争
しかし、CNPVシステムは発表以来、選定プロセスの不透明性、法的根拠の欠如、政治的任命者による審査、政治的理由（価格交渉や国内製造への投資の見返りなど）での受領者選定といった懸念から物議を醸しています。