GSKのB型慢性肝炎治療薬ベピロビルセン、FDA迅速審査開始
GSKが開発するB型慢性肝炎（CHB）向けアンチセンス医薬ベピロビルセンが、米食品医薬品局（FDA）の迅速審査を開始し、10月26日までに結論が出る見込みです。承認されれば、ベピロビルセンはCHBに対する初のクラスの新規治療薬となります。この薬剤は、FDAから優先審査、迅速審査、画期的治療薬指定を受けており、世界で2億5千万人以上が罹患する主要な健康課題への重要な解決策となる可能性があります。
審査の根拠と作用機序
審査は、B-WELL 1およびB-WELL 2研究の結果に基づいており、これらの研究では、ベピロビルセンがCHBの標準治療に追加された場合、プラセボよりも統計的に高い機能的治癒率を達成したことが示されました。
ベピロビルセンは、B型肝炎ウイルス（HBV）のメッセンジャーRNA（mRNA）およびプレゲノムRNA（pgRNA）を標的とします。これらのRNAを細胞酵素による変性の対象とすることで、ウイルスの自己複製能力を中断させ、患者の免疫システムが感染を再制御するのを助けます。
機能的治癒の意義
B-WELL研究では、このアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）で治療された患者において、B型肝炎表面抗原（HBsAg）が血中から有意に多く除去され、治療中止後少なくとも24週間検出不能を維持しました。これはHBVを体内から完全に根絶するものではありませんが、機能的治癒の達成は、肝がんを含む長期的な肝合併症および全死因死亡のリスクを大幅に低減することに関連しています。CHBは肝がんの主要な原因であり、全症例の半数以上（56%）を占め、世界で年間約110万人の死亡に関与しています。
既存治療と将来展望
GSKは、現在の標準治療（主に核酸アナログ薬）がしばしば生涯にわたる治療を必要とし、機能的治癒率が約1%と低いことを指摘しています。同社はベピロビルセンに大きな期待を寄せており、年間約20億ポンドのピーク売上を予測し、2031年までに年間収益を4000万ポンド以上に引き上げるという目標に大きく貢献すると見込んでいます。
GSKはまた、フェーズ2のB-Clear研究の長期延長研究であるB-Sureを実施しており、患者を約3年間追跡し、2029年に結果を報告する予定です。さらに、パイプラインには、ジョンソン・エンド・ジョンソンからライセンス供与された遺伝子編集ASOベースのレジメンGSK5637608（フェーズ2）や、PAPD5/PAPD7阻害剤GSK3965193（フェーズ1）も含まれています。
アナリストは、HBV治療市場がC型肝炎ウイルス（HCV）市場（ピーク時年間約100億ドル）と同規模になる可能性を指摘していますが、HCV市場は患者数の減少により売上が急減した経緯もあります。