TarsusがAlkeusを8億ドルで買収、スターガルト病治療薬を獲得
Tarsusは、稀な眼疾患であるスターガルト病の治療薬「gildeuretinol acetate (ALK-001)」の権利を獲得するため、Alkeusを8億ドルで買収することに合意しました。この買収は「ブロックバスターの可能性」を秘めているとされています。
ALK-001の作用機序と臨床試験結果
ALK-001は、スターガルト病に対する経口治療薬であり、網膜光受容体細胞に毒性代謝物（ビスレチノイドやリポフスチンなどのビタミンA二量体）が蓄積するプロセスを阻害するように設計されています。この蓄積が細胞の変性を引き起こすと考えられています。
フェーズ2 TEASE-1試験: 萎縮性病変を有するスターガルト病患者を対象としたこの試験では、ALK-001がプラセボと比較して病変の進行速度を29.5%遅らせることが示されました。
フェーズ2 TEASE-2試験: 萎縮性病変のない中等度スターガルト病患者を対象としたこの試験では、2年間で光受容体細胞の損失を対照群と比較して約28%遅らせたものの、統計的有意差には達しませんでした。研究者らは、8歳から70歳までの幅広い年齢層を含む患者コホートの多様性が原因であると指摘しています。
今後の開発と競合
Alkeusは、これらの結果にもかかわらず、進行したスターガルト病患者（8歳から45歳）約230人を対象とした主要試験「NORTHSTAR」を開始しました。この疾患は米国で約5万人に影響を及ぼし、現在承認された治療法はありません。NORTHSTAR試験では、24ヶ月間の網膜萎縮性病変の成長と視力に注目します。NORTHSTARのトップライン結果は2029年に発表される予定であり、Belite Bioのtinlarebantなど、先行する競合治療薬が存在します。
Tarsusの戦略とポートフォリオ
Tarsusは、Alkeus買収により、眼科分野における臨床段階の医薬品候補をさらに強化します。これには、眼部酒さの治療薬候補TP-04、ライム病予防薬候補TP-05（いずれもフェーズ2）、およびIRX-101（眼内注射後の疼痛と角膜毒性を軽減する眼科用消毒薬）が含まれます。
Tarsusは既に、デモデックスダニによって引き起こされる眼瞼炎を治療するXdemvy（ロチラナー）で収益を上げており、今年の第2四半期には売上が69%増加し1億7400万ドルに達しました。
Tarsusの最高経営責任者であるBobby Azamain氏は、「私たちの戦略は、患者がイノベーションに飢えている重要な疾患を特定し、治療標準を変える可能性のある医薬品を提供することで、主要なアイケア企業を構築することです。gildeuretinolはスターガルト病にとって変革をもたらす医薬品となる可能性があり、IRX-101を通じて既に構築している網膜関連の能力を補完すると信じています」と述べています。