MOGAD初の承認治療薬候補「Enspryng」がFDA優先審査を開始
希少な自己免疫疾患であるMOGAD（ミエリンオリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患）の患者にとって、初の承認治療薬が数ヶ月以内に登場する可能性があります。米国FDAは、ロシュ社の抗IL-6阻害薬Enspryng (サトラリズマブ)をMOGAD治療薬として優先審査を開始しました。
MOGADとは
MOGADは、視神経、脊髄、または脳に予測不能で重篤な攻撃を引き起こす自己免疫疾患です。
米国での有病率は10万人あたり0.51～3.42人と推定され、約17,000人の患者がいるとされています。
世界全体では最大30万人がこの疾患を抱えている可能性があります。
多発性硬化症と同様に神経細胞のミエリン鞘を攻撃しますが、MOGADの疾患進行は急性期の発作中にのみ起こります。
患者の約半数は生涯で1回しか発作を経験しませんが、再発を繰り返すことで蓄積性の永続的な神経学的損傷、視力喪失、身体障害につながることがあります。
現在、患者は副腎皮質ステロイド、静脈内免疫グロブリン（IVIG）、免疫抑制剤などの治療を受けています。
Enspryngの臨床試験結果と背景
Enspryngは、既に抗アクアポリン4抗体陽性視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の治療薬として承認されています。ロシュは昨年、NMOSD適応症で約4億7,000万ドルの世界売上を報告しており、MOGADでの承認は同様の有病率を持つ2番目の希少疾患適応症を切り開くことになります。
第3相METEOROID試験において、Enspryngはプラセボと比較して新たな再発リスクを68%低減しました。
48週時点で、Enspryng治療患者の87%が再発なしであったのに対し、対照群では67%でした。
- ロシュの最高医学責任者であるLevi Garraway氏は、「Enspryngは、MOGAD患者のケアを変革し、重篤な発作を大幅に減少させ、高用量ステロイドや免疫抑制剤への依存を減らす可能性を秘めている」と述べています。
今後の展望
FDAによるEnspryngのMOGADに対する審査決定は来年1月10日までに予定されています。欧州でもMOGADに対する規制審査が進行中であり、2027年後半に決定が予定されています。
また、Enspryngは甲状腺眼症（TED）についても審査中であり、FDAの決定は来月予定されています。さらに、ロシュは自己免疫性脳炎（AIE）についても後期CIELO試験で開発を進めています。