IgA腎症治療薬「Ultomiris」がFDAから加速承認、米国初の補体C5阻害薬
AstraZenecaは、IgA腎症（IgAN）治療薬としてUltomiris（ラブリズマブ）が米国食品医薬品局（FDA）から加速承認されたことを発表しました。これはUltomirisにとって5番目の疾患適応となります。
IgANとUltomirisの承認内容
IgAN（IgA腎症）は、腎臓に抗体が蓄積することで炎症や瘢痕が生じ、慢性腎臓病（CKD）につながる可能性のある希少疾患です。世界で最も一般的な原発性糸球体腎炎であり、米国では20万人以上が罹患していると推定されています。
Ultomirisは、米国でIgAN向けに承認された初の補体C5阻害薬です。
承認は、進行リスクのあるIgAN患者における蛋白尿の減少を目的としています。蛋白尿は腎機能のマーカーであり、IgANの疾患活動性のサロゲートマーカーとされています。
承認の根拠と今後の展望
今回の承認は、第3相I CAN試験の結果に基づいています。この試験では、Ultomirisをローディングドーズ後に8週間ごとに投与することで、34週時点でプラセボと比較して蛋白尿が43.4%減少したことが示されました。
加速承認であるため、AstraZenecaはUltomirisによる蛋白尿の改善が腎機能低下の減速につながることを示す追加データを提供する必要があります。I CAN試験では、106週間にわたる推定糸球体濾過量（eGFR）が追跡されており、その結果が良好であれば、FDAによる完全承認を支持することになります。
IgAN財団のディレクター兼共同創設者であるBonnie Schneider氏は、この承認を歓迎し、「IgAN患者の転帰改善に役立つ継続的なイノベーションの重要性を反映している」と述べました。
I CAN試験の中間結果に基づく薬事申請は、日本および他の国々でも審査中です。
IgAN市場とUltomirisの既存の適応症
IgAN治療薬市場は近年、新たな承認が相次いでおり、過去10年間で半ダースの新規治療薬が米国市場に登場し、さらに多くの薬剤が開発中です。
Ultomirisはすでに、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）、全身型重症筋無力症（gMG）、視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の治療薬として承認されています。
AstraZenecaの主力製品の一つであり、今年上半期には25.8億ドルの収益を上げています。
- 同社は現在、造血幹細胞移植関連血栓性微小血管症（HSCT-TMA）におけるUltomirisの試験も進めており、薬事申請が進行中です。
元記事：AZ grabs FDA nod for Ultomiris in rare kidney disease IgAN