FDA、バイオシミラー開発の迅速化とコスト削減に向け新政策を提案
米国食品医薬品局（FDA）は、がんなどの重篤な疾患に対するバイオシミラー製剤の開発を加速させ、コストを削減するための新たな政策を提案しました。この政策には、「バイオシミラー性研究の簡素化と不必要な臨床試験の削減に向けた大幅な更新」と、「ブランド名の生物学的製剤と互換性のあるバイオシミラーの開発を容易にするための別のイニシアチブ」が含まれています。
バイオシミラー承認プロセスの合理化
FDAが10月に発表したドラフトガイドラインでは、バイオシミラー製剤の比較有効性試験（CES）の必要性を評価するための推奨事項が更新されています。ガイドラインによると、比較分析評価によって提案されたバイオシミラーが参照製品と「非常に高い類似性」を持つことが示された場合、「適切に設計されたヒト薬物動態類似性試験と免疫原性評価」で、臨床的に意味のある違いがないかを評価するのに十分である可能性があります。このような場合、FDAは「スポンサーがCESが不要となる合理化されたアプローチを検討すること」を推奨しています。
変更提案の理由と現状
FDAコミッショナーのマーティ・マカリー博士は、バイオシミラーが患者にとってより手頃な価格であり、米国の医療費を大幅に削減する可能性を秘めていると説明しています。2010年にバイオシミラーの承認経路が確立されて以来、FDAは76のバイオシミラーを承認してきましたが、これは承認された生物学的製剤の「ごく一部」に過ぎません。現在、バイオシミラーは米国の処方箋全体のわずか5%を占める一方で、2024年の医薬品総支出の51%を占めています。さらに、市場シェアは20%未満であり、今後10年間で特許保護を失うブランド名生物学的製剤のうち、開発中のバイオシミラーがあるのは約10%に過ぎません。
患者への利益と専門家の見解
FDAは、提案された変更が業界スポンサーと患者双方のコストを削減し、バイオシミラーと参照製品の互換性を容易にすることで、患者や薬剤師がより安価な選択肢を選ぶ機会が増えると主張しています。最近の分析では、バイオシミラーの市場参入が適度な価格引き下げにつながることが示されており、1年で7.4%、3年で31.7%、5年で43.1%の価格引き下げが確認されています。
主任研究者のアーロン・P・ミッチェル医師（MPH）は、FDAの推奨が適切に実施されれば、市場競争を促進しコスト削減を達成するのに役立つ可能性があると述べています。彼は「一般的に、バイオシミラーは患者にとって良いものだ」とし、「研究が適切かつ厳格に行われ、生化学的に（バイオシミラーが）全く同じに見えるなら、それは理にかなっている」とコメントしています。
懸念の声
一方で、FDAの提案に対してより大きな懸念を表明する意見もあります。Alliance for Safe Biologic Medicines（ASBM）は、FDAのワークショップへのコメントで、バイオシミラーの「ジェネリック化」と呼ぶものに対し、強い懸念を示しました。ASBMは、この変更が「科学的に不適切であり、患者の信頼を損なう可能性がある」と述べ、バイオシミラーがジェネリック医薬品ではないという「長年認識されてきた科学的事実と一致する方法で規制する」ようFDAに強く求めました。彼らはまた、「比較臨床研究は処方者の信頼を強化する利用可能なツールとして維持されるべきであり、規制の迅速化を追求するために放棄されるべきではない」と主張しています。
今後の展望
9月のFDAワークショップに関するコメントは2025年10月19日に締め切られ、FDAは受け取った意見が「互換性のあるバイオシミラー製品の開発を促進するためにFDAが取る具体的な行動を概説するドラフト戦略文書」の策定に役立てられると報告しています。この戦略文書は、ワークショップ後12ヶ月以内に公開され、パブリックコメントが募集される予定です。バイオシミラー開発の迅速化を目的としたドラフトガイドラインは、2025年11月20日に正式に発表され、2026年1月20日までコメントが受け付けられます。