FDA、小児潰瘍性大腸炎治療薬としてゴリムマブ（シンポニー）を承認
FDAは、体重15kg以上の中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎（UC）の小児を対象に、TNF-α阻害薬ゴリムマブ（シンポニー）の使用を承認しました。米国では、UC患者の約20%が小児であると報告されています。
PURSUIT 2フェーズ3試験による有効性と安全性
今回の小児UC適応症の承認は、オープンラベルのPURSUIT 2フェーズ3試験の結果に基づいています。この試験は、2歳以上の小児における皮下投与ゴリムマブの有効性、安全性、および薬物動態を評価しました。
- 主要評価項目: 6週目の臨床的寛解（Mayoスコア≤2点、個別サブスコア>1なし）を32%の小児が達成しました。
- 副次評価項目:
- 6週目の臨床的奏効を58%が達成。
- 6週目の内視鏡的改善を40%の患者が達成。
- 6週目に臨床的寛解を達成した小児のうち、57%が54週目まで症状の臨床的寛解を維持しました。
- 安全性結果は、成人UC患者を対象としたゴリムマブの臨床試験と一貫していました。
推奨用量と投与方法
- 推奨用量:
- 体重40kg以上の小児患者: 0週目に200mg、その後2週目、6週目に100mg、以降4週ごとに100mg。
- 体重15kg以上40kg未満の小児患者: 0週目に100mg、その後2週目、6週目に50mg、以降4週ごとに50mg。
- ゴリムマブはプレフィルドシリンジで投与され、12歳以上の小児は医療従事者による適切な訓練後、自己投与が可能です。
ゴリムマブの既存適応症と今回の意義
ゴリムマブは既に、成人の中等度から重度の関節リウマチ、活動性乾癬性関節炎、活動性強直性脊椎炎、中等度から重度の活動性UCの4つの適応症で承認済みです。今回の承認は、ゴリムマブにとって初の小児向け適応症となります。