分散型臨床試験（DCTs）の進化と課題、そして解決策
デジタル化が進むにつれて、臨床研究も進化しており、その主要な変化の一つが分散型臨床試験（DCTs）の台頭です。従来の試験が参加者に病院や研究センターへの訪問を求めるのに対し、DCTsは参加者が自宅から参加することを可能にします。これにより、患者の臨床試験へのアクセスが向上し、移動の必要性や直接訪問による身体的負担が軽減されることで、参加者の負担が軽減されるという潜在的な利点があります。この新しいモデルは、より多くの人々にリーチし、データをより効率的に収集するのに役立っています。
しかし、このパラダイムには重大な課題とリスクも伴います。これらは、Journal of Clinical and Translational Scienceに掲載されたMUSC研究者による2つの最近の記事で説明されている新しいデータ収集ツールによって対処されています。
分散型臨床試験とは？
精神医学および行動科学の教授であるJennifer Dahne博士は、「分散型試験では、研究が参加者のもとに届きます」と説明しています。「分散型設計では、患者がいる場所に臨床試験を届け、臨床研究への参加障壁を減らすのに役立ちます。」
Dahne博士は、参加者が自宅から健康データを収集・提出できる新しいシステムMyTrialsの開発に貢献しました。彼女は、研究室のポスドク研究員であり、MUSCを拠点とするトランスレーショナルサイエンティストであるGaylen Fronk博士と協力し、DCTsをより信頼性が高く安全なものにするためのツールを構築しています。
分散型試験の利点
DCTsにはいくつかの利点があります。採用プロセスを迅速化し、より多くの人々にリーチすることができます。参加者はクリニックへの移動や時間を費やす必要がなく、参加が容易になります。このモデルはまた、研究者がより広範な参加者グループ、特に医療資源へのアクセスが限られている農村部やその他の地域の人々にリーチするのに役立ち、より良いデータとより効果的な治療につながります。
課題：不正とバイアス
これらの利点にもかかわらず、DCTsは課題にも直面しています。すべてがリモートで行われるため、参加者の身元確認が難しく、DCTsは不正行為の影響を受けやすくなります。ある研究では、Dahne博士のチームは5,000件のアンケート提出を受け取りましたが、そのうち1,500件、約31%が不正または重複していることが判明しました。
なぜデータの整合性が重要なのでしょうか？Dahne博士とFronk博士は、このようなデータの偏りが研究結果のバイアスや臨床試験終了時の不正確な発見につながり、最終的に公衆衛生に影響を与えるより大きな医療および資金調達の決定に影響を与える可能性があると説明しました。
さらに、DCTsはより代表的な参加者グループにリーチする可能性を秘めているものの、これは保証されていません。登録時に明示的な監視がなければ、DCTのサンプルは従来の臨床試験と同じバイアスに直面する可能性があります。サンプリングバイアスは臨床研究の影響を制限し、多くの集団を科学的進歩の恩恵から排除する可能性があります。
これにより、Fronk博士は重要な疑問を投げかけました。「参加者と直接会わない場合、収集しているデータを信頼できるのか？」
不正検出ツール：CheatBlocker
この問題に対処するため、Dahne博士は、重複するスクリーニング提出をチェックすることで、試験の初期段階で不正を検出するCheatBlockerというツールを開発しました。このプロセスはバックグラウンドで自動的に行われ、特に採用ペースが速いDCTsにとって重要です。CheatBlockerは、研究者が研究データを収集・保存するために広く使用している安全なWebベースのソフトウェアアプリケーションであるREDCapと連携します。
標本代表性の確保：QuotaConfig
標本バイアスに対抗するため、Fronk博士の論文では別のツールであるQuotaConfigの使用が示されています。これは、スクリーニング中に主要な特性を監視し、代表的なサンプルがDCTに登録されることを保証します。これらの特性には、年齢、性別、人種などの人口統計学的詳細や、研究チームが指定したその他の研究基準（例：問題の疾患の重症度）が含まれる場合があります。
研究者は、さまざまな特性について登録の最小値と最大値を設定することもできます。たとえば、ツールの設定により、サンプルの少なくとも50%が女性であることを確認できます。QuotaConfigはこれらの要素をリアルタイムで監視するのに役立ち、試験を実施するチームは、サンプルが特定の方向に偏りすぎず、研究対象の集団を正確に捉えていることを確認できます。
データ収集の簡素化：MyTrials
また、プレスクリーニングプロセス中、および試験開始後も、参加者は血圧、体温、酸素レベルなどのバイオマーカーと呼ばれる健康データを提出する必要がある場合があります。従来の試験では、これにはクリニックへの訪問が必要でした。しかし、MyTrialsを使用すると、参加者はスマートフォンアプリを使用して自宅からこれらのデータを記録して送信できます。
Dahne博士は、MyTrials以前は、参加者には合理化されたプロセスがなかったと説明しました。リモートでの参加は、多くの場合、複数のデータ収集アプリやツールをダウンロードし、手動で研究チームに情報を送信することを意味し、正確でタイムリーなデータ取得に深刻な困難と合併症をもたらしていました。
現在、MyTrialsはすべてを1か所に収集し、REDCapに直接送信するため、参加者と研究者の両方にとってプロセスが容易になります。もう1つの大きな利点は、ツールに含まれるビデオキャプチャ機能であり、参加者の身元確認に役立ち、データの整合性を確保します。
今後の展望
DCTの最適化は進化するプロセスですが、Dahne博士とFronk博士は、彼らのツールが間もなく世界中の科学者によって使用されることを望んでいます。Dahne博士は、たとえば唾液や呼気一酸化炭素サンプルをリモートで収集するなど、MyTrialsがサポートするバイオマーカー収集機能を強化しようとしています。その後、彼女の計画は、ツールをより大規模に配布することです。
Dahne博士は、「ここでの大きなビジョンは、このプラットフォームを全国、全世界の研究者が利用できるようにし、彼らの科学的方法をより実行可能で厳密なものにすることです」と述べました。「この製品を、その恩恵を受ける可能性のある他の科学者の手に渡ることを願っています。」
元記事：Decentralized future: Expanding clinical trials by allowing people to participate from home