NICE、ATTR-CM治療薬「vutrisiran」を推奨
英国の国立医療技術評価機構（NICE）は、野生型および遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）患者に対する治療薬vutrisiran (Amvuttra)の最終草案ガイダンスを発行し、NHSでの定期的な使用を推奨しました。vutrisiranは、既存薬tafamidisに次いで、この疾患に対する2番目の疾患修飾療法となります。
ATTR-CMとは
- ATTR-CMは、肝臓で産生される異常なトランスサイレチンタンパク質が臓器や組織、特に心臓に蓄積することで進行する疾患です。
- 症状には息切れ、動悸、不整脈、足首の腫れ、疲労、胸痛などがあり、治療を行わないと致死的です。
- 英国では約1200人がこの疾患と診断されています。
vutrisiranの作用機序と臨床試験結果
- vutrisiranは、二本鎖small interfering RNA (siRNA)であり、野生型および変異型TTR mRNAの分解を促進することで、血清トランスサイレチンレベルを低下させ、線維形成を減少させます。
- HELIOS-B第3相試験では、vutrisiranがプラセボと比較して死亡リスクと心血管イベントを有意に減少させ、機能的能力と生活の質（QOL）を維持することが示されました。
- 副作用はほぼ全ての参加者で発生しましたが、重篤な有害事象の発生率はvutrisiran群（62%）とプラセボ群（67%）で類似していました。
tafamidisとの比較と費用対効果
- 外部評価グループはvutrisiranとtafamidisの直接比較を試みましたが、試験デザインが不適切であると結論付けました。
- しかし、NICEは、vutrisiranがtafamidisと比較して臨床的利益において強力な証拠はないものの、安全性プロファイルは概ね類似しており、生存期間と疾患進行率も同等であると評価しました。
- また、vutrisiranのコストはtafamidisと同等またはそれ以下であることから、費用対効果が十分にあるとNICEは判断し、NHSでのルーティンな使用を支持しました。
投与方法と価格
- vutrisiranは、25mgの皮下注射として3ヶ月に1回投与されます。
- 治療中は、毎日2500-3000 IUのビタミンA摂取が推奨されます。
- 定価は25mgプレフィルドシリンジあたり£95,862.36ですが、メーカーとNHSとの間で機密の商業割引が合意されています。