EMA、血管炎治療薬アバコパンの承認を再評価
欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、重症かつ活動性の多発血管炎性肉芽腫症（GPA）または顕微鏡的多発血管炎（MPA）の成人治療薬としてEUで承認されているアバコパン（Tavneos, Amgen）のレビューを開始しました。
再評価の背景
このレビューは、同薬の承認を支える主要試験のデータベース管理方法について、製造元が「深刻な疑問」を提起する情報が浮上したことを受けて行われます。EMAは、データが改ざんされた可能性があり、試験結果と信頼性に影響を与える可能性があると指摘しています。
今後の見通し
欧州規制当局は、入手可能なすべてのデータをレビューし、この新たな情報がアバコパンのベネフィット・リスクバランスに影響を与えるかどうかを評価します。その後、EUにおける販売承認を維持、修正、一時停止、または取り消す勧告を行う予定で、この決定はすべてのEU加盟国で拘束力を持つことになります。決定は2026年3月までに下される見込みです。
アバコパンについて
アバコパンは2022年1月にEUで承認されました。GPAおよびMPAは、治療薬に対する高いアンメットニーズ（未充足医療ニーズ）が存在する疾患です。
GPAとMPAの概要
希少な慢性炎症性血管疾患。
GPAは小血管や多臓器の組織に影響を及ぼし、MPAは通常腎臓に影響します。
症状には発熱、倦怠感、原因不明の体重減少、筋肉痛などがあります。
未治療の場合、GPAの平均余命は5ヶ月、MPA患者の90%は1年以内に死亡します。
EUにおける罹患率は、GPAが100万人あたり137人、MPAが35.6人です。
作用機序
血液タンパク質である補体5aの受容体を阻害することで、血管の炎症を軽減し、症状を改善します。
主要承認試験（ADVOCATE試験）の結果
アバコパンを支持する主要試験であるADVOCATE試験には、GPAまたはMPA患者331人が参加しました。この試験では、高用量コルチコステロイドとアバコパンの効果が比較され、いずれもリツキシマブまたはシクロホスファミドに続くアザチオプリンという標準治療と併用されました。
有効性
アバコパンは、GPAまたはMPA患者の寛解導入において、高用量コルチコステロイドと少なくとも同等の有効性があることが示されました。
26週後：アバコパン服用患者の72%が完全寛解、コルチコステロイド服用患者の70%が完全寛解。
1年後：アバコパン服用患者の66%が寛解を維持、コルチコステロイド服用患者の55%が寛解を維持。
副作用
一般的な有害事象：悪心、頭痛、白血球減少、上気道感染症、下痢、嘔吐、鼻咽頭炎。
- 最も一般的な重篤な副作用：肝機能異常、肺炎。
投与方法
アバコパンは現在、リツキシマブまたはシクロホスファミドのレジメンと併用されます。カプセル剤として入手可能で、1日2回30mgを食事とともに経口摂取します。治療は、GPAまたはMPAの診断と治療に経験のある臨床医によって開始およびモニタリングされるべきです。