Intellia Therapeutics、臨床試験患者の死亡で株価急落
遺伝子編集専門企業Intellia Therapeuticsは、臨床試験中の患者が肝臓毒性で入院後に死亡したことを受け、本日株価が約29%下落した。このニュースは、先月発表されたトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CMおよびATTR-PN）患者を対象としたnexiguran ziclumeran (nex-z)の第3相MAGNITUDEおよびMAGNITUDE-2試験の停止に続くもので、FDAはその後これらの試験に臨床ホールドを課している。
患者死亡の詳細と会社の対応
Intelliaの社長兼最高経営責任者であるジョン・レナード氏は、MAGNITUDE第3相臨床試験においてnex-z投与後にグレード4の肝臓トランスアミナーゼ上昇と総ビリルビン増加を経験した患者が「亡くなったことを知り、深く悲しんでいる」と述べた。主治医からは「合併症を伴う症例」であると助言されており、現在さらなる評価が進められている。
Intelliaは、ノーベル賞受賞者ジェニファー・ダウドナ氏が共同設立したCRISPR遺伝子編集の専門企業であり、FDAからの正式な臨床ホールドレターを待つ間、臨床研究者や外部専門家と協力し、MAGNITUDEで観察された肝臓関連事象をよりよく理解し、リスク軽減計画を策定している。
nex-zの2つの試験が停止された時点で、MAGNITUDEには650名以上、MAGNITUDE-2には47名の患者が登録されていた。グレード4の肝臓トランスアミナーゼ上昇は、ATTR-CM試験の患者の1%未満に見られ、ATTR-PN試験の被験者には見られなかった。
他のパイプラインと財務状況
nex-zはIntelliaが開発中の2つの後期段階プロジェクトの1つである。もう1つは、遺伝性血管性浮腫（HAE）候補薬lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)であり、第3相HAELO試験の登録は9月に完了した。
会社は、HAELO試験のトップライン結果を2026年半ばに報告し、同年後半に承認申請、2027年前半に商業発売を目指していると発表した。
Intelliaは第3四半期末時点で約6億700万ドルの現金を有しており、規制当局の承認が得られれば、lonvo-zの発売まで事業を継続できると見込んでいる。
元記事：Intellia shares fall after hospitalised CRISPR patient dies