骨形成不全症治療薬セトルツマブ、フェーズ3試験で主要評価項目未達、両社株価急落

UltragenyxとMereo BioPharma、骨形成不全症治療薬Setrusumabの第3相試験失敗で株価急落

UltragenyxとMereo BioPharmaが共同開発する骨形成不全症（OI）、通称「脆い骨病」の治療薬setrusumabが、2つの第3相臨床試験で主要評価項目を達成できず、両社の株価が急落しました。

試験結果の詳細

ORBIT試験およびCOSMIC試験の両方で、setrusumab（UX143）はプラセボまたはビスフォスフォネートと比較して、年間臨床骨折率の減少という主要評価項目を達成できませんでした。

ORBIT試験の結果は、プラセボ群の骨折率が予想よりも低かったことに影響を受けました。

しかし、setrusumabはビスフォスフォネートと比較して、骨密度（BMD）において統計的に有意な改善を示しました。

UltragenyxとMereoは、この抗体の今後の開発経路を評価するため、データをさらに分析する予定です。

企業への影響と対応

発表後、米国のバイオテクノロジー企業Ultragenyxの株価は42%以上下落しました。

setrusumabの開発元である英国ロンドン拠点のMereoの株価は88%近く急落し、低位株となりました。

両社はコスト削減策に着手し、現金を温存する方針を示しています。

Ultragenyxは、今回のプログラム失敗を受け「大幅な経費削減」を実施すると述べ、今後は稀少疾患向けの2つの遺伝子治療薬（サンフィリッポ症候群A型、糖原病Ia型）の上市、およびエンジェルマン症候群の第3相試験結果に注力します。

Mereoは承認された治療薬を持っておらず、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症関連肺疾患（AATD-LD）の候補薬であるalvestatのパートナー探しを進め、コストを厳しく管理するとともに、他の提携済み候補薬（骨石化症のvantictumab、男性不妊症薬leflutrozole）の開発を継続します。

骨形成不全症（OI）とSetrusumabの作用機序

OIは、非常に衰弱性で痛みを伴う疾患であり、承認された治療法は存在しません。

罹患した子どもは年間5～10回の骨折を経験することもあり、咳のような些細なことでも肋骨骨折につながることがあります。

現在、骨粗鬆症治療薬であるビスフォスフォネートなど、一部の骨形成促進療法が適応外で使用されています。