Novartisの経口BTK阻害剤remibrutinib、再発型多発性硬化症（RMS）の第3相試験で有効性を示す
Novartisの経口BTK阻害剤であるremibrutinibが、再発型多発性硬化症（RMS）を対象とした2つの第3相試験で有効性を示しました。これにより、本薬の販売申請が準備され、ブロックバスターとしての地位を強化すると見られています。
REMODEL試験の主要結果
REMODEL-1およびREMODEL-2試験のデータは、remibrutinibがNovartisの既存の経口MS治療薬であるAubagio（テリフルノミド）と比較して、主要評価項目である年間再発率（ARR）の有意な低下において優れており、さらに「全ての主要な二次評価項目」でも有効性を示したことを明らかにしました。
Novartisは、RMSの治療薬として世界中の規制当局にremibrutinibの承認申請を行う計画です。
remibrutinibの現状と将来性
remibrutinibは、既に「Rhapsido」ブランド名で慢性特発性蕁麻疹（CSU）において米国、EU、日本で承認されています。また、MSを含む慢性誘発性蕁麻疹（CINDU）、化膿性汗腺炎（HS）、食物アレルギー、全身性重症筋無力症（gMG）など、他の多くの免疫介在性および神経疾患の治療薬として開発が進められています。
今年上半期にはNovartisに1億ドル強の売上をもたらしましたが、アナリストは本薬が同社の大きな収益源となると予測しており、年間ピーク売上は30億ドルから90億ドルに達するとの見通しを示しています。remibrutinibは、心血管疾患を対象としたLp(a)標的薬pelacarsen、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬delpacibart etedesiran（del-desiran）と共に、Novartisの3つの主要なパイプラインの一つです。
REMODEL試験における追加所見と安全性
Aubagio（2023年に米国および欧州で特許保護を失った元23億ドルのブロックバスター）に対するARRの減少に加え、REMODEL-1および2試験では、remibrutinibによる新しいMRI病変の有意な減少と「臨床的に意味のある」身体機能進行の遅延も示されました。本薬の安全性プロファイルは、他の臨床試験で確認されたものと一貫していました。
Novartisの最高医療責任者であるShreeram Aradhye氏は、「治療法の進歩にもかかわらず、良好な安全性プロファイルを維持しながら、強力な再発予防と身体機能進行の遅延を実現できる経口療法には、満たされていないニーズが残っています」と述べ、「REMODEL試験の肯定的な結果は、RMS患者にとって、差別化されたベネフィット・リスクプロファイルを持つ高有効性の経口療法としてのremibrutinibの可能性を裏付けるものです」と付け加えました。
これらの結果は、同社のCAR-Tプログラムにおける3件の死亡例のニュースを受けて株価が下落した後のNovartisの株価上昇につながりました。
元記事：Novartis sets sights on new oral MS drug after phase 3 wins