Scholar Rock、SMA治療薬Isembyldで初のFDA承認を獲得
Scholar Rockは、設立から14年を経て、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬Isembyld（apitegromab）のFDA承認を獲得し、初の製品承認を得ました。
承認された対象と作用機序
Isembyldは、現在SMN2標的治療（バイオジェンのSpinrazaやロシュのEvrysdiなど）を受けている2歳以上の成人および小児SMA患者を対象として承認されました。本薬は、米国でSMAの「最初で唯一の筋肉を標的とした治療法」として位置づけられています。既存の治療薬が運動ニューロンの喪失を防ぐのに対し、Isembyldは筋肉に直接作用します。
承認までの経緯と市場展望
承認は、昨年製造工場（Novo Nordisk運営）でのコンプライアンス問題による完全回答書（CRL）を受け、承認が延期された後に実現しました。Scholar Rockは数日中に米国でのIsembyldの販売を開始すると発表しています。商業価格は未発表ですが、アナリストは2030年までに世界売上高21億ドルに達する可能性を予測しています。
臨床試験データ
apitegromabの承認は、SMN2薬をすでに受けている2歳から12歳の患者を対象としたSAPPHIRE試験に基づいています。この試験では、52週間の治療後、プラセボと比較して運動機能（HFMSEスコアで測定）において統計的に有意かつ「臨床的に意味のある」2.2ポイントの改善が示されました。
患者支援団体からの評価とその他のメリット
Cure SMA患者支援グループの社長であるKenneth Hobby氏は、IsembyldがSMAの筋成分を直接標的とする初の治療法であることは、運動機能の改善を待ち望んでいた患者にとって「大きな転換点」であると述べています。
今回のFDA承認により、Scholar Rockは希少小児疾患優先審査バウチャーも獲得しました。これは将来の審査期間を短縮できるもので、他社に売却すれば1億ドルから2億ドルの価値があるとされています。
今後の開発
Scholar Rockは、apitegromabを2歳未満のSMA、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）、体重減少療法に伴う骨格筋量減少など、他の適応症でも開発を進めています。
元記事：Scholar Rock gets first drug approval as FDA okays Isembyld