Syndax Pharma、特発性肺線維症（IPF）治療薬の開発を中止
Syndax Pharmaは、特発性肺線維症（IPF） 治療薬候補である抗CSF-1R抗体 axatilimab の開発を中止すると発表し、同社の株価はプレマーケットで17%下落しました。提携するIncyteの株価もわずかに下落しました。
開発中止の理由
第2相MAXPIRe試験において、axatilimabがプラセボと比較して26週間の追跡期間でIPF患者の肺機能低下速度を遅らせることができなかったため、主要評価項目を達成できませんでした。Syndaxの最高医学責任者は「IPFにおける有望な科学的根拠を考慮すると、この結果は残念だ」と述べています。
Axatilimab（Niktimvo）の今後の戦略
axatilimabは、米国で Niktimvo のブランド名で 慢性移植片対宿主病（cGVHD） の治療薬としてすでに承認されており、SyndaxとIncyteは引き続きcGVHDでの開発を進めます。
現在、NiktimvoはcGVHDの第3選択以降の治療薬ですが、より早期の治療経路への移行を目指しています。
複数のcGVHD臨床試験が進行中であり、良好な結果が報告されています。
第3相AXemplify-357試験：新規診断cGVHD患者を対象としたコルチコステロイドとの併用療法。
第2相試験：JAK阻害薬Jakafi (ruxolitinib) とのデュアルレジメンによる第一選択治療。
- これらの試験のデータは今年後半から2028年初頭にかけて発表される予定です。
Syndax Pharmaの今後の展望
IPF開発中止によるピークセールスへの影響は大きいものの、SyndaxはNiktimvoが年間売上高10億ドルを超えるブロックバスター製品になると引き続き確信しています。昨年は約1億5200万ドルの総収益があり、2026年上半期には1億1500万ドルに加速しています。
また、Syndaxは、KMT2A遺伝子転座を伴う再発・難治性急性白血病の治療薬として承認されている経口メニン阻害剤 Revuforj (revumenib) にも大きく期待を寄せています。Revuforjは年間20億ドルの売上を見込める製品になると予測されています。