BioMarin、Voxzogoの適応拡大治験を中断、安全性問題を調査
BioMarinは、軟骨無形成症治療薬Voxzogo（ボソリティド）の適応拡大を目指す複数のフェーズ2治験において、投与を中断しました。これは、潜在的な安全性問題の調査のためです。
治験中断の詳細
対象疾患: ターナー症候群、SHOX欠損症、ACAN欠損症といった低身長の原因となる疾患。
原因: 2つの医師主導研究で、股関節に影響を及ぼす問題（大腿骨頭すべり症：SCFE）が数件報告されたため。
SCFEとは: 青年期によく見られる股関節疾患で、大腿骨頭が成長板から後方にずれ、股関節、膝、または太ももの痛みや跛行を引き起こします。場合によっては手術が必要となります。
BioMarinの見解と継続される治験
BioMarin主導の治験での状況: これらの安全性事象（SCFE）は、上記疾患におけるBioMarin主導のフェーズ2治験では観察されていません。
既存適応症での安全性: 軟骨無形成症でVoxzogoを投与された5,000人以上の乳幼児および小児、または低軟骨無形成症の進行中の治験患者においても、SCFEの症例は観察されていません。
継続される治験:
ヌーナン症候群におけるフェーズ2治験。
特発性低身長（ISS）におけるフェーズ2治験（ただし、ACAN欠損症のない被験者のみ、治験集団の約95%が該当）。
市場の反応とVoxzogoの事業的側面
株価: 発表後、BioMarinの株価はわずかに下落しましたが、投資家は動じていない様子でした。
Voxzogoの売上: 2025年には軟骨無形成症治療薬として9億2,700万ドルを売り上げ、BioMarin最大の製品となりました。しかし、2026年には成長が鈍化し、9億7,500万ドルから10億2,500万ドルの売上高が予測されています。
低軟骨無形成症: 今年上半期にはこの適応症での主要データが期待されており、2027年の発売が見込まれています。
競合状況とBioMarinの今後の戦略
競合の台頭: Voxzogoの長期的な売上推移は予測が難しいとBioMarinは認めています。
Ascendis Pharma: 今月初め、週1回投与のCNP作用薬Yuviwel（ナベペグリチド）が軟骨無形成症治療薬としてFDA承認を取得（Voxzogoは毎日注射）。
協和キリンとBridgeBio: 経口投与のFGFR3阻害薬infigratinibが2月に軟骨無形成症のフェーズ3治験で有効性を示し、今年後半に米国および欧州での販売申請が予定されています。
BioMarinの取り組み:
自社開発のCNP薬BMN 333が今年上半期にフェーズ2/3臨床試験プログラムを開始予定。
- Amicus Therapeuticsを48億ドルで買収し、Voxzogoへの依存度を低減する戦略を進めています。