Sarepta Therapeutics、DMD治療薬の承認確認試験失敗で株価急落
Sarepta TherapeuticsのDuchenne型筋ジストロフィー（DMD）治療薬2種（Vyondys 53とAmondys 45）の承認確認試験であるESSENCE試験が失敗したと発表されたことを受け、同社の株価は約40%下落しました。これにより、これらの薬剤が市場から撤退するリスクが高まっています。
ESSENCE試験の結果とSareptaの主張
ESSENCE試験は、2019年と2021年にFDAから迅速承認を受けたVyondys 53（ゴロディルセン）とAmondys 45（カシメルセン）の有効性を証明するために設計されました。Sareptaは、両薬ともに主要評価項目で統計的有意性を達成できなかったとしながらも、「治療に有利な肯定的かつ有望な傾向」が見られたと指摘しています。同社は、試験がCOVID-19パンデミックによって影響を受けた可能性があり、その期間のデータを除外すれば「意義のある治療効果」があったと示唆しています。
FDAとの協議と今後の展望
Sareptaは、臨床データと実世界データに基づき、迅速承認を完全なライセンスに転換するため、FDAとの会議を求める意向を表明しています。Sareptaの研究開発責任者は、ESSENCE試験が統計的有意性を満たさなかったものの、臨床的に意味のある機能的アウトカムを示し、「筋力低下やその他の症状を遅らせるこれらの治療法の潜在的な影響を強化する」と述べています。
その他のDMD事業の課題
今回の発表は、SareptaのDMD事業にとって最新の負のニュースとなります。同社は以前、遺伝子治療薬Elevidys（デランジストロゲン・モキセルパルボベック）の流通を肝毒性の懸念から一時停止していました。これにより、第3四半期のElevidysの売上は予想より約5000万ドル少なく、総収益も前年同期の4億6700万ドルから3億9900万ドルに減少しました。
Sareptaはまた、Elevidysのラベル変更に関するFDAとの協議が間もなく最終決定される見込みであり、肝毒性に関する枠付き警告の追加と、非歩行患者への使用制限が課される可能性が高いと予想しています。