Hopstem Biotech、虚血性脳卒中向けiPS細胞治療薬「hNPC01」の米国臨床試験承認を獲得
中国のHopstem Biotechは、米国食品医薬品局（FDA）との交渉を経て、虚血性脳卒中に対する幹細胞ベースの治療薬「hNPC01」の米国での臨床試験を開始する承認を得ました。
hNPC01の概要と作用機序
hNPC01は人工多能性幹細胞（iPSC）を基盤とした治療薬で、脳卒中後に生じる運動機能障害の治療を目指しています。主な作用機序は、脳内の自然修復メカニズムを促進する因子を放出することですが、損傷したニューロンを置き換える効果も期待されています。
中国での第1相試験と有望な結果
Hopstemはすでに中国でhNPC01の第1相試験を完了しており、有望な結果が得られています。6ヶ月から5年前に脳卒中を発症した23人の患者を対象としたこの試験では、脳に移植された幹細胞治療が18ヶ月以上の追跡期間にわたり運動機能の持続的な改善と関連していることが示されました。2年間の追跡期間では効果のプラトーが見られましたが、有効性の低下はなく、また、幹細胞治療における懸念事項である用量制限毒性や腫瘍形成の証拠は確認されませんでした。
米国での「迅速な臨床開発経路」とファストトラック指定
HopstemはFDAと「迅速な臨床開発経路」について合意に達しました。これにより、米国ではブリッジング第2相試験から開始され、第1相試験は免除されます。さらに、FDAは12月にhNPC01を虚血性脳卒中の治療を変革しうる治療法としてファストトラック指定しました。このFDAの合意は、製品の市場投入までの期間を大幅に短縮すると見込まれています。
脳卒中患者の現状とhNPC01の優位性
臨床データによると、脳卒中患者の約50%〜70%が日常生活に影響を及ぼす様々な程度の運動機能障害に苦しんでおり、完全回復を達成するのはわずか約5%に過ぎません。長年議論されてきた幹細胞を用いた脳卒中治療の可能性の中で、HopstemはhNPC01が現在臨床開発において最も進んでいると述べています。
FDAによるプロトコル要素の承認
Hopstemによると、FDAは患者集団、用量選択、臨床エンドポイント設定、統計計画を含む主要なプロトコル要素を承認し、安全性に関する懸念を提起しなかったことで、その後の国際的な多施設共同研究の効率的な推進における重要な障害が取り除かれました。
競合状況
現在、虚血性脳卒中に対する幹細胞治療に取り組んでいる企業には日本のサンバイオなどが挙げられます。一方、AthersysやStemedica Cell Technologiesといった他の企業は、財政難によりプログラムが停滞しています。
元記事：Hopstem maps course to bring stem cell stroke therapy to US