ESMO 2025：EUの新しい医療技術評価（HTA）規則の初期評価
最近ベルリンで開催された欧州臨床腫瘍学会（ESMO）年次総会2025において、2025年1月12日に施行された欧州医療技術評価（HTA）規則の初期評価が発表されました。この規則は、EU加盟国全体で革新的な治療へのアクセスを加速し、調和させることを目的としており、初めて臨床医と患者を新薬の共同評価に正式に含めるものです。
欧州の共通枠組み
欧州委員会のHTAユニット責任者であるマヤ・マシューズ氏は、この規則が「欧州が医薬品を評価する方法に根本的な変化をもたらす」と述べました。
新しい枠組みでは共同臨床評価（JCAs）が導入され、全ての加盟国のHTA機関が関与します。これは欧州医薬品庁（EMA）の承認と並行して行われ、市場承認から1ヶ月以内に相対的有効性報告書を公表することを目指します。マシューズ氏は「データはグローバルだが、決定はローカルである」と説明し、高品質な臨床データを共有することで、各国が価格設定と償還の決定を行う際に利用できるようにすると述べました。
実施は段階的に行われます。
- 最初の3年間（2025-2027年）：全てのがん治療薬および先進医療製品。
- 2028年：希少疾患用オーファンドラッグ。
- 2030年：全ての中央承認薬。
- 2026年：高リスク医療機器。
患者と臨床医の参加
専門家の選定プロセスは厳格かつ包括的で、欧州委員会はHTAステークホルダーネットワーク（患者団体36%、医療専門家29%を含む71団体）と協議して専門家を推薦します。
ミエローマ患者欧州の政策マネージャーであるモニカ・ラコビタ氏は、患者の「意味のある」関与は「意思決定における真のパートナー」であることを意味すると強調しました。患者は疾患の直接的な経験、コミュニティ全体のニーズ、研究・開発・規制に関する技術的知識を組み合わせた独自の視点をもたらします。患者の参加は、治験デザインから評価範囲の定義、証拠提出、HTA委員会での専門家レビュー、ドラフト報告書へのコメントなど、複数の段階で行われます。
実施上の課題
ドイツの医療品質・効率研究所（IQWiG）の薬剤評価部門責任者であるベアテ・ヴィーゼラー氏は、課題について現実的な視点を提供しました。中心的な問いは「評価の目標をどのように定義するか」であり、PICO（Population, Intervention, Comparator, Outcome）フレームワークの確立から始まります。
ヴィーゼラー氏は、EU諸国間での腫瘍薬へのアクセスと使用における大きなばらつき（例：償還率、EMA承認から償還までの期間、比較対象薬の違い）が、共通のPICO開発を複雑にすると指摘しました。JCA報告書が各国での意思決定に役立つためには、加盟国自身が評価の優先事項を定義することが重要です。
患者参加の障壁
ラコビタ氏は、患者参加におけるいくつかの課題を挙げました。
- 厳格な利益相反規則：業界との過去の協力や治験への参加が、最も知識豊富な患者を排除する可能性。
- 短いフィードバック期限：通常1週間と短く、意味のあるインプットを提供することが困難。
- 単一の作業言語（英語）：非英語圏からの参加を制限。
- 早期段階での患者関与が任意：臨床上の疑問の形成に影響を与える機会を逃す。
ヴィーゼラー氏とラコビタ氏は、患者報告アウトカム（PROs）の重要性を強調しました。PROsは患者の健康関連QOLや症状に関する堅牢なデータ収集に役立ちますが、臨床試験報告書でPROデータが欠落しているか、見つけにくいことが問題とされています。
今後の展望
最初のJCAは2025年3月に開始され、共同科学コンサルテーション（JSC）も初期報告書を作成しています。マシューズ氏は、HTA規則に対する企業、患者、臨床医の意識を高め、教育と訓練を通じて能力を構築することが目標であると述べました。
患者は高い期待を寄せており、ラコビタ氏は「時間、労力、資源のより良い活用が、革新的な治療の償還スキームへのより迅速な組み入れ、ひいては患者へのより迅速なアクセスにつながることを願っている」と述べました。また、欧州HTAにおける患者の義務的な関与が、各国レベルでの同様の参加を促すことを期待しています。フランスや英国の例は、患者の統合が実現可能であることを示しています。
ESMOセッションで強調された全体的な課題は、科学的厳密性、包括性、適時性のバランスを取り、患者と臨床医の声が欧州市民全員のための革新的な治療へのアクセスに関するより良い決定に真に役立つようにすることです。
元記事：ESMO 2025: EU Reform Aims to Fast-Track Cancer Drug Access